Perampanel-epilepsialääke auttoi ALS-hiiriä

Leevi

ALStuttu:n jäsen
Oheisessa tutkimuksessa tutkijat osoittivat että suun kautta annosteltu perampaneeli, AMPA-reseptorien antagonisti esti merkittävästi ALS:n etenemistä ja normalisoi TDP-43 patologiaan liittyvää motoneuronien tuhoutumista AR2-hiirillä. Perampaneeli on hyväksytty epilepsialääke, joka on myös potentiaalinen ALS-lääke ja tutkijoiden mukaan ansaitsee kliinisen kokeen.


http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27350567

Sci Rep. 2016 Jun 28;6:28649. doi: 10.1038/srep28649.
The AMPA receptor antagonist perampanel robustly rescues amyotrophic lateral sclerosis (ALS) pathology in sporadic ALS model mice.
Akamatsu M1,2, Yamashita T1,2, Hirose N1,2, Teramoto S1,2, Kwak S1,3.

Abstract

Both TDP-43 pathology and failure of RNA editing of AMPA receptor subunit GluA2, are etiology-linked molecular abnormalities that concomitantly occur in the motor neurons of the majority of patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS). AR2 mice, in which an RNA editing enzyme adenosine deaminase acting on RNA 2 (ADAR2) is conditionally knocked out in the motor neurons, exhibit a progressive ALS phenotype with TDP-43 pathology in the motor neurons through a Ca(2+)-permeable AMPA receptor-mediated mechanism. Therefore, amelioration of the increased Ca(2+) influx by AMPA receptor antagonists may be a potential ALS therapy. Here, we showed that orally administered perampanel, a selective, non-competitive AMPA receptor antagonist significantly prevented the progression of the ALS phenotype and normalized the TDP-43 pathology-associated death of motor neurons in the AR2 mice. Given that perampanel is an approved anti-epileptic drug, perampanel is a potential candidate ALS drug worthy of a clinical trial.
 

icebear

ALStuttu:n jäsen
Tätä Fycompaa ovat PLM mukaan muutamat ALS potilaat testanneet ja raportoivat "moderate" vaikutuksia ja väsymystä haittavaikutuksina.
Ajattelin että olisi mielenkiintoista tuota kokeilla ja kun nyt ollaan Terhokodin sairaanhoidon piirissä, kysäisin sieltä onnistuisiko sitä kautta kokeilu. Tämä ei kuulemma ole mahdollista.
Miksi tämäkin on niiin vaikeaa?
 

H2O

Yleinen foorumi
Mitähän tuo moderate oikein tarkoittaa tässä yhteydessä? Ainakin vaikutusta itse progressioon lienee aika vaikea mitata erityisesti lyhyellä aikavälillä.
 

icebear

ALStuttu:n jäsen
Mitähän tuo moderate oikein tarkoittaa tässä yhteydessä? Ainakin vaikutusta itse progressioon lienee aika vaikea mitata erityisesti lyhyellä aikavälillä.
No se on käyttäjän mielipide. Näytti olevan Tsekkiläisiä vähän aikaa sitten diagnoosin saaneita kavereita jotka tekivät jotain testejä. Myös näkyy olevan joku ranskalainen tyyppi joka on kokeillut ainetta puoli vuotta. Mainitsee sen vähentäneen jäykkyyttä ja on päätynyt tulokseen että 4 mg on hänelle optimi päiväannos.
 

icebear

ALStuttu:n jäsen
Sain reseptin Fycompaan hankittua ja olen aloittanut kokeilun. Tosin annos on vain 2 mg vuorokaudessa ja lääkettä tuli aluksi vain viikoksi mutta se lenee sivuvaikutuksien pelossa. Niitä en ole huomannut.

PS. Tarkastin omakannasta ja kyllä lääkettä oli määrätty 4x7 2mg ja tarvittaessa kahden viikon jälkeen nosto 4mg:aan.
 
Viimeksi muokattu:
Ylös