Suomalaisen Herantis Pharman CDNF-lääke

Leevi

ALStuttu:n jäsen
Kun CNDF-lääkeaineen alkuperä on Helsingin yliopistossa ja firmakin on suomalainen niin olisikohan suomalaisilla ALS-potilailla mahdollisuutta päästä mainittuihin kliinisiin kokeisiin mukaan jotain kautta?

EDIT: Tuolla keskusteluketjussa "Lääketutkimusta terveyskeskuksissa" asiaa onkin jo käsitelty jonkin verran.

Lehdistötiedote: http://herantis.com/release/heranti...han-designation-of-cdnf-for-treatment-of-als/ josta lainaus:

About CDNF

CDNF, or Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor, is a neuroprotective and neurotrophic protein patented worldwide by Herantis. Following a preclinical development program, which has showed it as efficacious in several preclinical models of Parkinson’s disease (PD), Herantis is preparing for a first-in-human clinical study of CDNF in the treatment of PD and has a preclinical development program for the treatment of ALS.

In preclinical studies including chronic toxicology studies, CDNF administration has been safe; CDNF has protected and regenerated dopamine-generating cells suggesting a potential for disease modification of PD; it has also shown efficacy in non-motor symptoms in PD. In an ALS disease model CDNF has significantly increased survival and reduced symptoms. This suggests the potential to address unmet clinical needs in both PD and ALS. CDNF is based on research at the Institute of Biotechnology at the University of Helsinki, lead by professor Mart Saarma.
 
Viimeksi muokattu:

Leevi

ALStuttu:n jäsen
Herantiksen CDNF-tutkimus etenee Parkinsonin parissa.
Jos apuraha menee läpi, se auttanee ajanoloon myös CDNF:n ALS-tutkimusta.

http://www.taloussanomat.fi/tiedote/2/2033663

Herantis Pharman koordinoima EU-rahoitushakemus on läpäissyt evaluoinnin

Herantis Pharma Oyj
Yhtiötiedote 8.8.2016 kello 9:00

Euroopan Komissio on ilmoittanut, että Herantis Pharma Oyj:n ("Herantis")
koordinoima EU-apurahahakemus TreatER on läpäissyt evaluointivaiheen ja kutsuttu
aloittamaan apurahan valmistelu. Tämä ei vielä tarkoita Euroopan Komission
sitoutumista myöntämään rahoitus. Lopullinen rahoituspäätös riippuu apurahan
valmistelusta ja valintaprosessin loppuvaiheesta.

Apurahahakemus koskee yhtiön valmistelemaa ensimmäistä kliinistä tutkimusta
CDNF-lääkeaihiolla Parkinsonin taudissa. Apurahahakemuksen aihe on "Clinical
study in Parkinson's disease with two unique goals: 1) Proof-of-concept of CDNF
protein for disease modification; 2) Validation of clinically tested device for
intracerebral drug delivery." Hankkeelle on haettu noin kuuden miljoonan euron
rahoitusta EU:n Horizon 2020 -puiteohjelmasta.

Herantis arvioi tiedottavansa apurahan valmisteluprosessin lopputuloksesta
vuoden 2016 loppuun mennessä. Yhtiö arvioi apurahan toteutuessaan parantavan
selvästi yhtiön rahoitustilannetta.
 
Viimeksi muokattu:

Leevi

ALStuttu:n jäsen
http://www.taloussanomat.fi/tiedote/2/2036146


Herantis Pharma Oyj
Yhtiötiedote 25.8.2016 klo 9:00


"Merkittävä saavutus oli, että katsauskaudella saimme Euroopan lääkeviranomaiselta EMA:lta harvinaislääkestatuksen CDNF:lle ALS:n hoitoon. ALS,amyotrofinen lateraaliskleroosi, on nopeasti etenevä ja kuolemaan johtava hermorappeumasairaus, johon ei tunneta tehokkaita hoitoja. ALS:iin menehtyy vuosittain yli 100.000 potilasta.

EMA:n harvinaislääkestatuksen lisäksi saimme katsauskauden päätyttyä harvinaislääkestatuksen myös USA:n lääkeviranomaiselta FDA:lta. Koko maailmassa on kehitteillä ALS:n hoitoon vain puolisen tusinaa lääkeainetta, joille sekä FDA että EMA ovat myöntäneet harvinaislääkestatuksen, ja CDNF on vaikutusmekanismiltaan täysin uudenlainen. Alustavien tuloksien rohkaisemina teemme parhaamme käynnistääksemme lääkekehitysohjelman myös ALS:n hoitoon."
...

"CDNF-hermokasvutekijä ALS:n hoitoon

ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi) on kuolemaan johtava lihashermosairaus, jonka edetessä potilaan liikkuminen, puhuminen, nieleminen ja hengittäminen vaikeutuu. Keskimääräinen eliniän ennuste on kahdesta viiteen vuoteen taudin havaitsemisesta. ALS:iin ei tunneta parantavaa hoitoa, ja nykyisin hoidoin voidaan lähinnä helpottaa taudin oireita. ALS:iin sairastuu vuosittain arviolta 140.000 ihmistä.

Euroopan lääkevirasto EMA myönsi keväällä 2016 Herantiksen CDNF-lääkeaihiolle harvinaislääkestatuksen ALS:n hoitoon, perustuen yhtiön toimittamiin tutkimustuloksiin joiden perusteella voidaan olettaa, että CDNF:stä on merkittävää hyötyä ALS-potilaille. Herantis selvittää mahdollisuuksia käynnistää CDNF-kehitysohjelma ALS:n hoitoon. Toistaiseksi kehitysohjelmasta ei ole tehty päätöksiä eikä sille ole rahoitusta."
 

Leevi

ALStuttu:n jäsen
Herantis Pharman Parkinson-tutkimukselle 6.0 miljoonan euron rahoitus Euroopan Unionin Horisontti 2020 -ohjelmasta

Herantis Pharma Oyj
Yhtiötiedote 12.12.2016 kello 9:00

Euroopan Unionin tutkimus- ja innovointiohjelma Horisontti 2020 on myöntänyt noin kuuden miljoonan euron apurahan Herantis Pharma Oyj:n ("Herantis") Vaiheen 1-2 kliiniselle tutkimukselle Parkinsonin taudissa Herantiksen CDNF-lääkeaihiolla. Tutkimuksessa käytetään myös Renishaw plc:n kehittämää innovatiivista lääkkeen annostelulaitetta, ja apuraha kattaa lisäksi tieteellistä työtä joka tukee varsinaista kliinistä tutkimusta. Apurahan ansiosta Herantis arvioi rahoitustilanteensa säilyvän positiivisena vuoden 2018 loppuun (aiempi arvio: 2017 loppuun). Rahoitetun EU-hankkeen nimi on TreatER.

Koko juttu: http://www.arvopaperi.fi/porssitied...an-unionin-horisontti-2020-ohjelmasta-6606465
 

Leevi

ALStuttu:n jäsen
Tämä symposiumi on jo pidetty, mutta mielestäni maininnan arvoinen.

http://herantis.com/release/herantis-pharma-oyj-sponsoroi-ensimmaista-cdnf-manf-symposiumia/?lang=fi

Herantis Pharma Oyj sponsoroi ensimmäistä CDNF-MANF-symposiumia

Herantis Pharma Oyj
Lehdistötiedote 10.1.2017 kello 9:00

Herantis Pharma Oyj (”Herantis”) osallistuu sponsorina ensimmäisen tieteellisen CDNF-MANF-symposiumin järjestämiseen. Symposiumi pidetään Stanfordin yliopistolla Kaliforniassa 23-24.1.2017, ja Herantiksen ohella symposiumissa esiintyy useita Herantiksen yhteistyökumppanin Helsingin yliopiston tutkijoita kuten professori Mart Saarma.

CDNF- ja MANF-proteiinit muodostavat uudentyyppisten hermokasvutekijöiden perheen, ja symposiumissa käsitellään näiden kasvutekijöiden tutkimus- ja kehitystyötä sekä potentiaalia useiden erilaisten sairauksien hoidossa. Herantiksen kansainvälisesti patentoima CDNF on näistä kasvutekijöistä lähimpänä kliinistä soveltamista.

Herantista edustaa symposiumissa yhtiön tieteellinen johtaja, tohtori Henri Huttunen. Tarkempia tietoja symposiumista löytyy sen verkkosivustolta https://lifesciences.knect365.com/amarantus/highlights

(linkki ei toimi enää)
 

Leevi

ALStuttu:n jäsen
http://herantis.com/release/heranti...aihiolla-parkinsonin-taudin-hoidossa/?lang=fi

Herantis Pharmalle kliinisen tutkimuksen lupa Ruotsissa CDNF-lääkeaihiolla Parkinsonin taudin hoidossa

Herantis Pharma Oyj
Yhtiötiedote 23.3.2017 kello 12:30

Herantis Pharma Oyj (”Herantis”) on saanut Ruotsin lääkeviranomaiselta MPA:lta luvan ensimmäiselle kliiniselle tutkimukselle yhtiön CDNF-tutkimusvalmisteella Parkinsonin taudin hoidossa. Potilasrekrytointi satunnaistettuun, plasebo-kontrolloituun vaiheen 1-2 kliiniseen tutkimukseen on tarkoitus aloittaa Ruotsissa vuoden 2017 ensimmäisellä puoliskolla.

”CDNF on uusi hermosoluja suojaava hermokasvutekijä, joka vaikuttaa useaan Parkinsonin taudin kannalta oleelliseen mekanismiin”, selittää Sigrid Booms, Herantiksen kliinisen kehityksen johtaja. ”Prekliinisen aineiston perusteella CDNF on erittäin lupaava lääkeaihio, joka saattaa merkittävästi parantaa Parkinsonin taudin hoitoa verrattuna tunnettuihin hoitoihin. Olemme hyvin innoissamme, että pääsemme nyt etenemään ensimmäiseen kliiniseen tutkimukseen.”

”Parkinsonin tauti aiheuttaa inhimillisen kärsimyksen lisäksi valtavan kustannustaakan yhteiskunnalle”, toteaa Pekka Simula, Herantiksen toimitusjohtaja. ”Tunnetut lääkkeet auttavat vain taudin motorisiin oireisiin kunnes tauti etenee pitemmälle. Meidän tavoitteemme on hidastaa, pysäyttää, toivottavasti jopa kääntää taudin eteneminen. CDNF on lupaava uusi lääkeaihio, joka vaikuttaa useaan taudin kannalta oleelliseen biologiseen mekanismiin. CDNF on vaikutusmekanismiltaan myös selvästi erilainen verrattuna aiemmin tunnettuihin hermokasvutekijöihin. Tutkimusluvan saaminen on erittäin tärkeä virstanpylväs kehitystyössämme.”

Ensimmäinen potilasrekrytoinnin aloittava tutkimuskeskus on Karoliinisen Instituutin yliopistosairaala Tukholmassa, Ruotsissa. Kahden muun yliopistosairaalan suunnitellaan liittyvän tutkimukseen vuoden 2017 aikana. Tutkimukseen on tarkoitus rekrytoida kaikkiaan 18 potilasta, jotka sairastavat Parkinsonin tautia.
 

Leevi

ALStuttu:n jäsen
Herantis Pharmalle patentti Yhdysvalloissa MANF:n terapeuttiseen käyttöön

Herantis Pharma Oyj
Yhtiötiedote 23.5.2017 kello 9:00

Yhdysvaltain patenttiviranomainen USPTO on myöntänyt Herantis Pharma Oyj:lle ("Herantis") patentin "Neurotrophic factor MANF and uses therof" eli "Hermokasvutekijä MANF ja sen käyttötarkoituksia." Tämä patentti, numero 9,592,270, kattaa hermokasvutekijä MANF:n (mesencephalic astrocyte-derived neurotrophic factor) käytön aivosairauksien kuten Parkinsonin taudin, epilepsian sekä aivoinfarktin hoitoon.

Koko tiedote: http://herantis.com/release/heranti...loissa-manfn-terapeuttiseen-kayttoon/?lang=fi
 

Leevi

ALStuttu:n jäsen
Herantis Pharmalle kliinisen tutkimuksen lupa Suomessa CDNF-lääkeaihiolle Parkinsonin taudin hoidossa, kehityssuunnitelmaa täsmennetään

Herantis Pharma Oyj
Yhtiötiedote 12.6.2017 kello 9:00

Herantis Pharma Oyj (”Herantis”) on saanut Suomen lääkeviranomaiselta Fimealta luvan ensimmäiselle kliiniselle tutkimukselle yhtiön CDNF-tutkimusvalmisteella Parkinsonin taudin hoidossa. Yhtiö tiedotti aiemmin tänä vuonna saaneensa luvat samalle tutkimukselle Ruotsissa, ja ensimmäinen potilasrekrytoinnin aloittava tutkimuskeskus on Karoliinisen Instituutin yliopistosairaala Tukholmassa.
Herantis on samalla päättänyt siirtää potilasrekrytoinnin aloittamisen Ruotsissa vuoden 2017 kolmannelle neljännekselle. Yhtiö on aiemmin arvioinut käynnistävänsä tutkimuksen vuoden 2017 ensimmäisellä puoliskolla. Yhtiö pitää perusteltuna siirtää tutkimuksen aloitus paikallisen lomakauden jälkeiseen aikaan, jotta tutkimuksella on varmasti käytettävissä optimaaliset resurssit potilasturvallisuuden varmistamiseksi. Vastaavasti tutkimuksen laajentaminen uusiin tutkimuskeskuksiin, mukaan lukien Suomeen, siirtyy vuoden 2018 puolelle.

Tutkimukseen on tarkoitus rekrytoida kaikkiaan 18 potilasta, jotka sairastavat Parkinsonin tautia. Osalle potilaista annetaan sokkoutetusti lumelääkettä eikä CDNF:ää, mikä vahvistaa CDNF-lääkeaihion todellisten vaikutusten alustavaa arviointia. Tutkimuspotilaille tarjotaan lisäksi mahdollisuutta osallistua jatkotutkimukseen, jossa kaikki potilaat saavat CDNF-valmistetta, mikäli myös jatkotutkimukselle saadaan viranomaisluvat.

Koko tiedote: http://herantis.com/release/heranti...ssa-kehityssuunnitelmaa-tasmennetaan/?lang=fi
 

Leevi

ALStuttu:n jäsen
YLE Areenassa kuunneltavissa:

http://areena.yle.fi/1-4081544

Pysäyttääkö CDNF-proteiini Parkinsonin taudin?
50 min -- pe 19.5.2017

Parkinsonin tautiin saattaa löytyä parantava hoito hermokasvutekijästä. Hermosoluja suojaava CDNF-proteiini annostellaan suoraan potilaan aivoihin erityisen laitteen avulla. Hoito on jo osoittanut tehonsa eläinkokeissa, missä se pysäytti Parkinsonin taudin etenemisen. Lisäksi tämä aivojen dopamiinihermokasvutekijä pystyi elvyttämään hyytyneitä dopamiinin tuottajasoluja eli se paransi taudin aiheuttamia soluvaurioita aivoissa. Nykyiset Parkinson-lääkkeet lieventävät oireita, mutta ne eivät estä taudin etenemistä ja aivosolujen tuhoutumista.
Nyt uusi Helsingin yliopiston Biotekniikan instituutissa löydetty CDNF-proteiini on saanut luvan potilaskokeisiin Ruotsissa, Karoliinisessa instituutissa. Leena Mattila tapasi professori Mart Saarman Viikissä.

ALS:kin mainitaan ohjelmassa.
 

Leevi

ALStuttu:n jäsen
http://www.aka.fi/fi/akatemia/media...-taudin-tutkimuksessa-lahestytaan-lapimurtoa/

”Geneettisessä ALS:n SOD1-hiirimallissa CDNF lisää hiirten elinaikaa, parantaa motorista suoriutumista, suojaa rappeutuvia liikehermosoluja ja hidastaa ALS-oireiden ilmaantumista”, Voutilainen sanoo.
Voutilaisen mukaan CDNF pidentää ALS-tautia sairastavien hiirten elinikää 17–25 prosenttia yhden ainoan injektion jälkeen. Yhdelläkään toisella tutkitulla hermokasvutekijällä tai muulla lääkeaineella ei ole osoitettu olevan yhtä selviä ja tehokkaita vaikutuksia.
...
Käynnissä olevassa tutkimushankkeessa käytetään geneettisen SOD1-hirimallin lisäksi TDP-43-hiirimallia. Näitä mutaatioita kantavat hiiret sairastuvat ALS-tautiin aivan kuten ihmisetkin. ”Myös hiirillä taudinkulku on nopea – esimerkiksi SOD1-hiirimallissa hiiret saavat sadan päivän ikäisenä ensimmäiset oireet ja päivänä 135 ne menehtyvät”, Saarma selvittää.
Pian testaukseen on tulossa myös kolmatta geenimutaatiota, C9orf72:ta, kantava hiirimalli. ALS-potilaista kyseinen mutaatio on 25 prosentilla. ”Hiirikokeiden lisäksi tulemme tekemään kokeita koeputkessa hiirten liikehermosoluilla. Käytämme modernia kantasoluteknologiaa ja valmistamme tutkimuskäyttöön myös ihmisen liikehermosoluja.”
...
Kliiniset potilaskokeet on tarkoitus aloittaa 3−5 vuoden kuluttua. Sitä ennen on kuitenkin optimoitava CDNF:n annostelua ja selvitettävä, toimiiko pitkäkestoinen CDNF-annostelu hiirillä paremmin kuin kerta-annostelu. Lisäksi CDNF:n vaikutukset on osoitettava myös ihmisen motoneuroneilla ja toisella eläinlajilla, rotalla.
 

rmattila

Ylläpitäjä
ALStuttu:n jäsen
 
Omituinen tuo fiksaatio SOD1-hiirimalliin. Ihan eri tauti kuin 97 % ALS-potilaista ja historiallisesti tulokset eivät kerro mitään lääkkeen tehosta ihmispotilaissa.
 

Leevi

ALStuttu:n jäsen
Omituinen tuo fiksaatio SOD1-hiirimalliin. Ihan eri tauti kuin 97 % ALS-potilaista ja historiallisesti tulokset eivät kerro mitään lääkkeen tehosta ihmispotilaissa.

Minusta vaikuttaisi siltä että tämä 1990-luvulta periytyvä SOD1-hiirimalli on ALS-tutkimuksessa tutkimuskultuuriin kuuluva jäänne, jonkinlainen yhteinen mittakeppi, mutta melko toimimaton sellainen. Jos sitä ei käytä, tutkimus on "ei-validi" tiedeyhteisössä?

Joskus olen nähnyt myös pohdintoja siitä että monta kohtuullisen toimivaa lääkeaihiota olisi heitetty SOD1-hiirillä toimimattomana romukoppaan, ts. virhepäätelmä estänyt ihmiskokeisiin etenemisen..

Positiivista on että kokeilevat myös TDP-43- ja C9ORF72 -hiirillä, tosin lukemani perusteella uusien hiirimallien luonnissa on ollut yllättävän paljon hankaluuksia.
 
Ylös