ALS vertaistukiryhmä
Hertta Niemi
Jaettu seuraaville: Ryhmän ALS vertaistukiryhmä jäsenet
Joulukuun kysymys koski tulevaisuuden hoitoja ALS:in osalta. Piia Metsähonkala halusi kysyä asiaa joulun kunniaksi antamaan toivoa tulevaisuudesta.
Kysyimme millaisia uusia hoitoja ALSiin on tällä hetkellä kehitteillä ja mitkä näistä hoidoista vaikuttavat lupaavimmilta. Millaisella aikajänteellä mahdollisesti tulevat potilaskäyttöön ja milloin Suomeen? Neurologi Hannu Laaksovirta kirjoittaa aiheesta näin:
"ALS:n perussyiden hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden käytännön saatavuus on aina ajankohtainen aihe, josta toivotaan päivitettyjä tietoja. Tällä hetkellä ainoa EU:ssa hyväksytty lääke on rilutsoli, jonka kauppanimi useimmissa maissa on Rilutek.
Tällä hetkellä uusimmat virallisesti hyväksytyt lääkkeet ovat edaravoni ja Natriumfenyylibutyraatti-taurursodioli -kombinaatio. Edaravoni on hyväksytty USA:ssa, Kanadassa ja Euroopan maista Sveitsissä, joka ei ole EU:n jäsen. Sitä ei ole hyväksytty esimerkiksi Norjassa, joka ei sekään kuulu EU:iin. Viimeksi mainittu kertoo mm. siitä, että maan taloudellinen taso ei ole ainoa hyväksymiseen vaikuttava tekijä.
EU:ssa lääkkeiden hyväksymismenettelyä koordinoi Euroopan lääkevirasto EMA. EMA:n tärkeimmät tehtävät ovat lääkevalmisteiden lupien myöntäminen ja valvonta. Yritykset hakevat virastolta myyntilupaa, jonka myöntää Euroopan komissio. Jos lupa myönnetään, yritys saa myydä kyseistä lääkevalmistetta koko EU:n ja ETAn alueella. Nykyään valtaosa myyntilupahakemuksista käsitellään keskitetyssä menettelyssä, kun niille haetaan myyntilupaa EU:ssa.
USA:ssa lääkkeiden myyntiluvista vastaa USA:n elintarvike- ja lääkevirasto FDA. Useissa maissa on jossakin vaiheessa seurattu FDA:n päätöksiä, mutta missä ajassa EMA tekee näin, ja mitkä ovat EMA:n päätösten käsittelynopeudet, on kysymys, johon tässä vaiheessa on mahdotonta antaa tyhjentävää vastausta. Tiettävästi edellä mainitut kaksi lääkettä ovat päätyneet EMA:n alustavaan käsittelyyn. Edaravonin valmistaja Mitsubishi Tanabe on kertaalleen vetänyt takaisin myyntilupahakemuksensa Euroopassa, mutta tämä koski suoneen annosteltavaa valmistetta, ja koska uudempi suun kautta otettava valmiste on markkinoilla, voi tämän olettaa jossain määrin edistävän uutta hakemusta EMA:ssa.
Edaravonia markkinoidaan useammalla kauppanimellä, joista yleisimmät ovat Radicut ja Radicava. Niitä on periaatteessa mahdollista hankkia Internetistä. Julkinen terveydenhuolto ei tässäkään tapauksessa omaa valmiuksia ja mahdollisuuksia hoitaa lääkitystä yksittäiselle potilaalle valmisteella, jolle ei ole virallista hyväksyntää. Syyt ovat moninaiset, eikä niitä ole mahdollista käsitellä tässä.
Natriumfenyylibutyraatti- taurursodioli -kombinaation yleisin kauppanimi on Relyvrio. Kombinaation ensimmäistä osaa on saatavilla EU:ssa ja Suomessa kauppanimellä Ammonaps. Ammonapsia käytetään virtsa-ainekierron häiriöiden pitkäaikaisen hoidon lisänä käsittäen mm. seuraavien entsyymien puutostilat: karbamyylifosfaattisyntetaasi, ornitiinitranskarbamylaasi tai arginiinimeripihkahapposyntetaasi. Lääke on indikoitu kaikille potilaille, joilla häiriö ilmenee jo vastasyntyneenä (täydellinen entsyymipuutos, joka ilmenee 28 ensimmäisen elinpäivän aikana). Lääke on myös indikoitu potilaille, joilla entsyymipuutos ilmenee myöhemmin (osittainen entsyymipuutos, joka ilmenee ensimmäisen elinkuukauden jälkeen) ja joilla on esiintynyt hyperammoneeminen enkefalopatia. Hoito tulisi tapahtua sellaisen erikoislääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta virtsa-ainekierron häiriöistä. Pääosin tästä johtuen julkinen terveydenhuolto ei tässäkään tapauksessa määrää Ammonapsia ALS:ia sairastaville. Kuten edellä todetaan, muitakin syitä on.
Natriumfenyylibutyraatti- taurursodioli -kombinaation taurursodioli-osaa on mahdollista saada Suomessakin apteekista ja luontaistuotekaupoista. Kauppanimet vaihtelevat, ja taurursodiolista käytetään myös mm. nimitystä TUDCA.
Onko Edaravonista ja Natriumfenyylibutyraatti- taurursodioli -kombinaatiosta sitten hyötyä ALS:n hoidossa? Rilutsolin käytön yksi yleisimmistä esteistä eivät ole sivuvaikutukset, vaan pettymys vähäiseen tehoon. Potilaiden ja joidenkin lääkäreidenkin on vaikea nähdä rilutsolin ainakin osalla potilaista tautia hidastavan vaikutuksen arvo. Kun rilutsoli ei auta ALS:n oireisiin, se nähdään helposti hyödyttömänä. Mainittujen kahden uudemman lääkkeen tehoista on kirjoitettu suomeksi Lihastautiliitto ry:n Porras-lehdessä 4/2022. Asiaa ei uudelleen käsitellä tässä. Tiivistäen voidaan sanoa, että niiden teho ei kovinkaan suuri ole. Voidaan perustellusti olettaa, että FDA ei olisi mitään ALS-lääkettä hyväksynyt nykyisellä näytöllä, jos parempaa olisi tarjolla, ja ellei ALS tautina olisi niin vakava. Tästä voidaan lopuksi todeta, että maailmanlaajuisesti sairastuneiden määrällä mitattuna huomattavasti yleisemmän hermostoa rappeuttavan sairauden eli Alzheimerin taudin osalta uusia todella toimivia lääkkeitä ei ole lähinäköpiiriin tullut vuosiin.
Geenivirheisiin vaikuttaviin lääkkeisiin on myös ladattu suuria odotuksia. Näitäkin sivutaan mainitussa Porraksen artikkelissa.
ALS:in perussyihin kohdistuvaa tutkimusta on kuitenkin enenevästi käynnissä. Paras virallinen sivusto, ClinicalTrials.gov (USA) listaa tällä hetkellä 789 tutkimusta." — henkilön Piia Metsähonkala kanssa.
Hertta Niemi
Jaettu seuraaville: Ryhmän ALS vertaistukiryhmä jäsenet
Joulukuun kysymys koski tulevaisuuden hoitoja ALS:in osalta. Piia Metsähonkala halusi kysyä asiaa joulun kunniaksi antamaan toivoa tulevaisuudesta.
Kysyimme millaisia uusia hoitoja ALSiin on tällä hetkellä kehitteillä ja mitkä näistä hoidoista vaikuttavat lupaavimmilta. Millaisella aikajänteellä mahdollisesti tulevat potilaskäyttöön ja milloin Suomeen? Neurologi Hannu Laaksovirta kirjoittaa aiheesta näin:
"ALS:n perussyiden hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden käytännön saatavuus on aina ajankohtainen aihe, josta toivotaan päivitettyjä tietoja. Tällä hetkellä ainoa EU:ssa hyväksytty lääke on rilutsoli, jonka kauppanimi useimmissa maissa on Rilutek.
Tällä hetkellä uusimmat virallisesti hyväksytyt lääkkeet ovat edaravoni ja Natriumfenyylibutyraatti-taurursodioli -kombinaatio. Edaravoni on hyväksytty USA:ssa, Kanadassa ja Euroopan maista Sveitsissä, joka ei ole EU:n jäsen. Sitä ei ole hyväksytty esimerkiksi Norjassa, joka ei sekään kuulu EU:iin. Viimeksi mainittu kertoo mm. siitä, että maan taloudellinen taso ei ole ainoa hyväksymiseen vaikuttava tekijä.
EU:ssa lääkkeiden hyväksymismenettelyä koordinoi Euroopan lääkevirasto EMA. EMA:n tärkeimmät tehtävät ovat lääkevalmisteiden lupien myöntäminen ja valvonta. Yritykset hakevat virastolta myyntilupaa, jonka myöntää Euroopan komissio. Jos lupa myönnetään, yritys saa myydä kyseistä lääkevalmistetta koko EU:n ja ETAn alueella. Nykyään valtaosa myyntilupahakemuksista käsitellään keskitetyssä menettelyssä, kun niille haetaan myyntilupaa EU:ssa.
USA:ssa lääkkeiden myyntiluvista vastaa USA:n elintarvike- ja lääkevirasto FDA. Useissa maissa on jossakin vaiheessa seurattu FDA:n päätöksiä, mutta missä ajassa EMA tekee näin, ja mitkä ovat EMA:n päätösten käsittelynopeudet, on kysymys, johon tässä vaiheessa on mahdotonta antaa tyhjentävää vastausta. Tiettävästi edellä mainitut kaksi lääkettä ovat päätyneet EMA:n alustavaan käsittelyyn. Edaravonin valmistaja Mitsubishi Tanabe on kertaalleen vetänyt takaisin myyntilupahakemuksensa Euroopassa, mutta tämä koski suoneen annosteltavaa valmistetta, ja koska uudempi suun kautta otettava valmiste on markkinoilla, voi tämän olettaa jossain määrin edistävän uutta hakemusta EMA:ssa.
Edaravonia markkinoidaan useammalla kauppanimellä, joista yleisimmät ovat Radicut ja Radicava. Niitä on periaatteessa mahdollista hankkia Internetistä. Julkinen terveydenhuolto ei tässäkään tapauksessa omaa valmiuksia ja mahdollisuuksia hoitaa lääkitystä yksittäiselle potilaalle valmisteella, jolle ei ole virallista hyväksyntää. Syyt ovat moninaiset, eikä niitä ole mahdollista käsitellä tässä.
Natriumfenyylibutyraatti- taurursodioli -kombinaation yleisin kauppanimi on Relyvrio. Kombinaation ensimmäistä osaa on saatavilla EU:ssa ja Suomessa kauppanimellä Ammonaps. Ammonapsia käytetään virtsa-ainekierron häiriöiden pitkäaikaisen hoidon lisänä käsittäen mm. seuraavien entsyymien puutostilat: karbamyylifosfaattisyntetaasi, ornitiinitranskarbamylaasi tai arginiinimeripihkahapposyntetaasi. Lääke on indikoitu kaikille potilaille, joilla häiriö ilmenee jo vastasyntyneenä (täydellinen entsyymipuutos, joka ilmenee 28 ensimmäisen elinpäivän aikana). Lääke on myös indikoitu potilaille, joilla entsyymipuutos ilmenee myöhemmin (osittainen entsyymipuutos, joka ilmenee ensimmäisen elinkuukauden jälkeen) ja joilla on esiintynyt hyperammoneeminen enkefalopatia. Hoito tulisi tapahtua sellaisen erikoislääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta virtsa-ainekierron häiriöistä. Pääosin tästä johtuen julkinen terveydenhuolto ei tässäkään tapauksessa määrää Ammonapsia ALS:ia sairastaville. Kuten edellä todetaan, muitakin syitä on.
Natriumfenyylibutyraatti- taurursodioli -kombinaation taurursodioli-osaa on mahdollista saada Suomessakin apteekista ja luontaistuotekaupoista. Kauppanimet vaihtelevat, ja taurursodiolista käytetään myös mm. nimitystä TUDCA.
Onko Edaravonista ja Natriumfenyylibutyraatti- taurursodioli -kombinaatiosta sitten hyötyä ALS:n hoidossa? Rilutsolin käytön yksi yleisimmistä esteistä eivät ole sivuvaikutukset, vaan pettymys vähäiseen tehoon. Potilaiden ja joidenkin lääkäreidenkin on vaikea nähdä rilutsolin ainakin osalla potilaista tautia hidastavan vaikutuksen arvo. Kun rilutsoli ei auta ALS:n oireisiin, se nähdään helposti hyödyttömänä. Mainittujen kahden uudemman lääkkeen tehoista on kirjoitettu suomeksi Lihastautiliitto ry:n Porras-lehdessä 4/2022. Asiaa ei uudelleen käsitellä tässä. Tiivistäen voidaan sanoa, että niiden teho ei kovinkaan suuri ole. Voidaan perustellusti olettaa, että FDA ei olisi mitään ALS-lääkettä hyväksynyt nykyisellä näytöllä, jos parempaa olisi tarjolla, ja ellei ALS tautina olisi niin vakava. Tästä voidaan lopuksi todeta, että maailmanlaajuisesti sairastuneiden määrällä mitattuna huomattavasti yleisemmän hermostoa rappeuttavan sairauden eli Alzheimerin taudin osalta uusia todella toimivia lääkkeitä ei ole lähinäköpiiriin tullut vuosiin.
Geenivirheisiin vaikuttaviin lääkkeisiin on myös ladattu suuria odotuksia. Näitäkin sivutaan mainitussa Porraksen artikkelissa.
ALS:in perussyihin kohdistuvaa tutkimusta on kuitenkin enenevästi käynnissä. Paras virallinen sivusto, ClinicalTrials.gov (USA) listaa tällä hetkellä 789 tutkimusta." — henkilön Piia Metsähonkala kanssa.
