1. Tämä sivusto käyttää evästeitä. Jatkamalla tämän sivustoa käyttöä, hyväksyt evästeidemme käytön. Lue lisää.

Suomalaisen Herantis Pharman CDNF-lääke

Viestiketju osiossa 'ALS-tutkimus' , aloittaja Leevi, 30.3.2016.

  1. Leevi

    Leevi ALStuttu:n jäsen

  2. Leevi

    Leevi ALStuttu:n jäsen

    Soli ja Satu tykkäävät tästä.
  3. Kii

    Kii Yleinen foorumi + ALS-tutkimus

    HERANTIS/CDNF/ALS


    Varoitan, että se mitä nyt seuraa, ei ole pelkästään mukavaa luettavaa.
    Menen silti asiaan.


    Viime aikoina lukuisat ALS-potilaat ovat olleet yhteydessä minuun, joko suoraan tai hoitavien lääkäriensä välityksellä. Asiansa on koskenut Herantis Pharman CDNF-lääkettä ja sen kliinisen kehityksen vaihetta nimenomaisesti ALS:n hoidon näkökulmasta. Tilanne vaatii realistista päivitystä.

    Kuten Herantiksen verkkosivustosta http://herantis.com/pipeline/cdnf-amyotrophic-lateral-sclerosis/?lang=fi käy ilmi, yrityksellä ei ole tällä hetkellä käynnissä kliinistä kehitystä ALS:n hoidossa. Puhetta on ollut (M Voutilainen) kliinisten potilaskokeiden aloittamisesta 3-5 vuoden kuluttua. Asiaa täsmentääkseni olin yhteydessä Herantiksen toimihenkilöön, joka 05.04.2018 vastasi sähköpostilla seuravaa:

    - ensimmäistä julkaisua CDNF:n vaikutuksista SOD1-hiirissä vasta odotellaan.
    - proteiinilääkkeen annostelu ALS-potilaisiin on erittäin haastava kehityskohde, niin farmakokineettisestä että farmakodynaamisesta näkökulmasta. Tällä hetkellä ei vielä ole tiedossa mikä olisi järkevin antoreitti ALS-potilailla.
    - totuus on että on todella vaikeaa löytää rahoitusta CDNF-kehityksessä toisessa indikaatiossa ennen kuin kliinistä dataa ensimmäisestä indikaatiosta on saatavilla.
    - aikaisintaan 2-3 vuoden päästä voitaisiin päästä liikkeelle kliinisessä ALS-tutkimusprojektissa – mikäli kehitys etenee suotuisasti ja rahoitusta riittää.


    Herantis Pharman edustajien kanssa on pidetty kokous Helsingin Biomedicumissa. Neurologeista paikalla olivat professori Pentti Tienari ja allekirjoittanut. Kokouksen yhteydessä nousi esille tarve kehittää muulla tapaa kuin suoraan aivoihin annosteltava CDNF-lääke. Parkinsonin taudin hoidossa neurokirurgiset toimenpiteet ovat jo vuosia olleet saatavilla, esimerkiksi DBS eli syvä aivostimulaatio. Myös hoidon kohde eli välittäjäaine dopamiinia tuottavat aivojen solut ovat selkeämmin saavutettavissa, kun taas ALS:ssa motoneuronit paikantuvat laajalle alueelle keskushermostossa. Muulla tapaa annosteltavan CDNF:n kehityksestä Herantiksen edustaja toteaa 05.04.2018 seuraavaa:

    - [tämä] projekti on kuitenkin hyvin hyvin varhaisessa vaiheessa ja se sisältää erittäin suuria teknologisia riskejä. Vielä on siis aivan liian varhaista arvioida tämän hankkeen onnistumistodennäköisyyttä tai kehitysaikatauluja. Joka tapauksessa prekliiniseen kehitykseen menee realistisesti arvioiden vähintään 4-5 vuotta aikaa. Vielä on myös liian varhaista arvioida mikä tälle ”ngCDNF:lle” olisi ensimmäinen kohdeindikaatio kliinisen kehityksen näkökulmasta.


    Tämä päivitys ja todellisuuden esillepano ei ole kovin lupaavaa luettavaa. Siis suhteessa aikaan. Voi vain todeta, että anglosaksisessa maailmassa vuosikymmeniä enemmän esillä ollut tapa tiedottaa ideoista ja mahdollisuuksista valossa, joka toiveikkaasti tulkittuna johtaa väärinkäsityksiin ja perusteettoman innokkaisiin odotuksiin on nykypäivää myös Suomessa. Totta on edelleen myös se, että ALS on harvinainen sairaus (itse asiassa monista eri syistä johtuva oireyhtymä eli syndrooma), biologisessa mielessä haastava ja ajoin vaikeasti tutkimuksen näkökulmasta rahoittuva kokonaisuus. Sen sijaan lääkäreiden yleistä haluttomuutta tutkia ALSia tai rakentaa kliinisiä hoitokokeiluja, en allekirjoita.
    Lääkärin tehtävä on myös valaa toivoa vakavasti sairaisiin potilaisiin, ja tässä se on varsin vaikeaa. Lääkärin etiikkaan kuuluu myös se perussääntö, että ihmisille ei saa luvata sellaista mitä ei voi pitää.

    Kokonaisuutena ALS:n tutkiminen perustasolla ja sitä kautta uusien ideoiden työntyminen kohti lääkekokeiluja on koko ajan liikkumassa parempaan suuntaan. Tämä koskee myös CDNF:ää, joka mahdollisesti aikanaan on yksi ALS:n lääkehoidon välineistä – yllä esitetystä huolimatta. Todettakoon, että toinen, ALS:n hengitysfunktiota mahdollisesti parantava lääke edennee käynnistymisvaiheeseen vuoden 2018 aikana. Kyseessä on monikansallinen kaksoissokkotutkimus, johon Suomessa tässä vaiheessa ovat lähdössä HYKS, TYKS ja E-Karjalan keskussairaala (neurologia). Tämänkin rakentamiseen on mennyt vuosia, mutta onneksi taustalla olevat lihakset ovat riittävän suuret. Tutkimukseen otettavien potilaiden määrä ei kuitenkaan ole suuri.

    Pienillä lihaksilla tarkoitetaan tässä sitä, että pienillä yrityksillä on pienemmät mahdolisuudet viedä teenpäin hyviäkin ideoita.

    Jonkinlaista tarvetta tuntuu olevan mediassa esille nousevien ALSia koskevien uutisten tulkinnalle ja niiden sanoman sijoittamiselle realistiseen maastoon. Avata voisi myös ihan tutkimusprotokollien perusasioita. Hankalaa on, että tallaisissa tapauksissa viestintuojan tehtävää ja etenkään byrokratian kuvailua ei hevin koeta palkitsevana.

    Mutta karavaanit kulkevat joka tapauksessa.


    Hannu Laaksovirta
    neurologi
    HUS/HYKS Meilahden sairaala
    Helsinki
     
  4. rmattila

    rmattila Ylläpitäjä ALStuttu:n jäsen  

    Tässä vaiheessa ALSin osalta on ollut kyse lain mahdollistamasta kokeellisesta hoidosta, ei lääkekehitykseen liittyvästä kliinisestä kokeesta, joka tosiaan on vielä vuosien päässä.
     
  5. Leevi

    Leevi ALStuttu:n jäsen

    http://herantis.com/release/herantis-pharmalle-kemianteollisuuden-innovaatiopalkinto/?lang=fi

    Herantis Pharmalle Kemianteollisuuden innovaatiopalkinto

    Herantis Pharma Oyj
    Lehdistötiedote 19.4.2018 kello 8:30

    Herantis Pharma Oyj:n (”Herantis”) ja Helsingin yliopiston työryhmän kehittämä CDNF-proteiinihoito Parkinsonin tautiin sekä Forchemin ja Hankkijan mäntyöljystä jalostettava rehuaine Progres® ovat voittaneet Kemianteollisuuden vuoden 2018 Innovaatiopalkinnon. Joka toinen vuosi jaettavalla 20 000 euron arvoisella palkinnolla kannustetaan luomaan keksintöjä ja innovaatioita, jotka parantavat ihmisten ja ympäristön hyvinvointia.

    ”Innovaatiopalkinto on hieno tunnustus professori Mart Saarman ryhmän huippututkimukselle, Herantiksen määrätietoiselle lääkekehitykselle ja tiimien erinomaiselle yhteistyölle”, kiittää Herantiksen toimitusjohtaja Pekka Simula.
     
  6. Leevi

    Leevi ALStuttu:n jäsen

    http://herantis.com/release/heranti...muksesta-helsingin-yliopiston-kanssa/?lang=fi

    Herantis Pharma käynnistää ei-invasiivisen CDNF-kehityshankkeen, tiedottaa lisenssisopimuksesta Helsingin yliopiston kanssa

    Herantis Pharma Oyj
    Yhtiötiedote 6.7.2018 kello 9:00

    Herantis Pharma Oyj (”Herantis”) tiedotti tänään käynnistäneensä ei-invasiivisen CDNF-kehityshankkeen laajentaakseen CDNF:n käyttömahdollisuuksia Parkinsonin taudin ja mahdollisesti muiden hermorappeumasairauksien hoidossa. Herantis ja Helsingin yliopisto ovat solmineet tähän liittyvän lisenssisopimuksen, jonka mukaisesti Herantis saa maailmanlaajuisen yksinoikeuden kehittää ei-invasiivisia CDNF-hoitosovelluksia, jotka pohjautuvat luonnollisesta CDNF:stä johdettuun molekyyliin.

    Herantis tutkii luonnollista CDNF:ää Vaiheen 1-2 kliinisessä tutkimuksessa, joka on parhaillaan käynnissä kolmessa eurooppalaisessa yliopistosairaalassa. Tässä tutkimuksessa CDNF annostellaan suoraan aivoihin käyttäen lääketieteellistä laitetta, joka soveltuu Parkinson-potilaille. Jatkossa yhtiö tulee hyödyntämään lääkekehitysosaamistaan edistääkseen myös ei-invasiivisen CDNF:n kehitystä, jotta uudet löydökset voidaan tuoda kliinisiin tutkimuksiin.

    ”Ei-invasiivinen CDNF on merkittävä lisä patenttisalkkuumme, ja se kasvattaa CDNF-kehitysohjelmamme profiilia ja arvoa. Yhtiömme keskittyy kehittämään ainutlaatuisia lääkeaihioitamme niitä tarvitseville potilaille, ja strategiaamme kuuluu etsiä uusia mahdollisuuksia parantaa teknologiaamme ja laajentaa sen sovelluksia”, totesi Herantiksen toimitusjohtaja Pekka Simula. ”Laajan ja vahvan prekliinisen datan perusteella uskomme, että CDNF voi muuttaa Parkinsonin taudin hoitoa merkittävästi. Olemme innoissamme siitä, että pääsemme selvittämään ei-invasiivisen CDNF:n tarjoamia mahdollisuuksia kehittääksemme parhaat tuotteet potilaiden hyödyksi.”

    CDNF on hermosoluja tehokkaasti suojaava proteiini, joka edistää hermosolujen pysymistä elossa. Sen toimivuus on osoitettu prekliinisissä tutkimuksissa, joissa CDNF on helpottanut sekä Parkinsonin taudin motorisia että ei-motorisia oireita ja pysäyttänyt taudin etenemisen.

    ”Olemme aiemmin näyttäneet, että CDNF suojaa hermosoluja ja auttaa niitä toipumaan rappeumasta, neuroinflammaatiosta sekä solulimakalvoston stressistä, jotka ovat keskeisiä tekijöitä useissa hermorappeumasairauksissa”, selitti professori Mart Saarma Helsingin yliopiston HiLIFE-yksikön Biotekniikan instituutista. Professori Saarma on maailman johtavia hermosolujen elossapysymisen ja hermokasvutekijöiden tutkijoita. ”On jännittävää seurata Pekan ja hänen tiiminsä etenemistä löydöksiemme tuomisessa tutkimuslääkkeeksi ja Parkinson-potilaille. Tuoreet havaintomme antavat mahdollisuuden laajentaa lääkekehitystä lukuisiin muihin sairauksiin Parkinsonin taudin lisäksi, hyödyntäen yksinkertaisempaa annostelua ja laajempaa lääkeaineen jakaumaa säilyttäen kuitenkin CDNF:n tehokkuuden. Odotan innolla yhtiön tukemista sen kehitystyössä.”

    Herantiksen ei-invasiivinen CDNF-kehitysohjelma on tällä hetkellä löydösvaiheessa. Yhtiö ei ole tiedottanut mahdollisen tulevan kliinisen kehityksen kohdesairauksista.

    Lisätietoja:
    Herantis Pharma Oyj, Pekka Simula, toimitusjohtaja, puh. +358 40 7300 445
    Yhtiön verkkosivusto: www.herantis.com
    Hyväksytty neuvonantaja: UB Securities Oy, puh. +358 9 25 380 225

    CDNF

    CDNF on uusi lääkeaihio hermorappeumasairauksien hoitoon. CDNF-proteiinia ilmenee luontaisesti ihmisen verenkierrossa ja aivoselkäydinnesteessä. Sillä on hermosoluja suojaavia ja niiden toipumista auttavia ominaisuuksia. Herantis on patentoinut CDNF:n kansainvälisesti. Prekliinisissä tutkimuksissa osoitetun tehokkuuden rohkaisemana Herantis on käynnistänyt ensimmäisen satunnaistetun vaiheen 1-2 kliinisen tutkimuksen CDNF:llä Parkinsonin taudin hoidossa. Kliininen tutkimus on saanut rahoitusta Euroopan Unionin tutkimus- ja innovaatio-ohjelmasta Horisontti 2020 rahoitussopimuksella numero 732386.
    CDNF on osoittautunut turvalliseksi prekliinisissä tutkimuksissa sekä ensimmäisissä potilashoidoissa. Parkinsonin tautimalleissa se on sekä suojannut keskiaivojen dopamiini-välittäjäainetta tuottavia hermosoluja että palauttanut toimintakyvyttömiä hermosoluja jälleen toimintakykyisiksi. Tämä viittaa mahdollisuuteen muuttaa Parkinsonin taudin kulkua. Lisäksi on havaittu positiivisia vaikutuksia Parkinsonin taudin ei-motorisiin oireisiin. CDNF-lääkekehitys pohjautuu professori Mart Saarman johtamaan tutkimustyöhön Helsingin yliopiston Biotekniikan instituutissa. CDNF-esittelyvideo on nähtävissä Herantiksen verkkosivulla http://herantis.com/media/videos/?lang=fi

    Lääkekehitys yleisesti

    Lääkekehitys on pitkäjänteistä toimintaa, joka jakautuu prekliiniseen vaiheeseen ja ihmisillä tehtäviin kliinisiin tutkimuksiin. Kliiniset tutkimukset tehdään normaalisti kolmessa vaiheessa. Lääkeaihion turvallisuutta selvitetään Vaiheen 1 tutkimuksissa. Vaiheen 2 tutkimuksissa selvitetään lääkeaihion optimaalista annostelua ja tehoa tietyn sairauden hoidossa. Lopulta Vaiheen 3 tutkimuksissa pyritään osoittamaan lääkeaihion toimivuus tyypillisesti sadoissa tai tuhansissa potilaissa, jotta lääkkeelle voidaan hakea myyntilupaa. Lääkekehityshanke kaikkine vaiheineen kestää tyypillisesti 10-15 vuotta tutkimusten aloittamisesta myyntiluvan myöntämiseen.
     
    Soli tykkää tästä.
  7. Satu

    Satu ALStuttu:n jäsen  

Jaa tämä sivu