Tricals tutkimus Japanissa:

Tero Viilto

ALStuttu:n jäsen
 
Viimeisimmän japanilaisen ALS-lääkityksen lyhyt yhteenveto kokeesta. Koko raportti on 9-sivuinen erittäin tiivistä ja pientä fonttia. Sen kääntäminen ymmärrettävään muotoon veisi aikaa useita tunteja:
JAMANeurologia | Alkuperäinen tutkimus
Ultrasuuriannoksisen metyylikobalamiinin teho ja turvallisuus varhaisvaiheen amyotrofisessa lateraaliskleroosissa
Satunnaistettu kliininen tutkimus
Täydentävä sisältö
Tekijöiden yhteydet: Tekijöiden yhteydet on lueteltu tämän artikkelin lopussa.
Ryhmätiedot: Japanin varhaisvaiheen ultrakorkean annoksen metyylikobalamiinitutkimuksen ALS:n (JETALS) -yhteistyökumppanien jäsenet ovat lisäyksessä 4.
Vastaava kirjoittaja: Yuishin Izumi, MD, PhD, Neurologian laitos, Tokushima University Graduate School of Biomedical Sciences, 18.3.15 Kuramoto-cho, Tokushima 770-8503, Japani (yizumi @tokushima-u.ac.jp).
(Uudelleenpainotettu) E1
TÄRKEÄÄ Tällä hetkellä hyväksyttyjen lääkkeiden tehoa amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (ALS) on rajoitettu; on tarvetta kehittää lisähoitoja. Alustavat tutkimukset ovat osoittaneet erittäin suuriannoksisen metyylikobalamiinin olevan lupaava aine.
TAVOITE Vahvistaa ultrakorkean annoksen metyylikobalamiinin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on ALS, jotka on otettu mukaan vuoden sisällä sen alkamisesta.
SUUNNITTELU, ASETUKSET JA OSALLISTUJAT Tämä oli monikeskeinen, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu vaiheen 3 kliininen tutkimus, jossa oli 12 viikkoa havainnointia ja 16 viikkoa satunnaistettu jakso, joka suoritettiin 17. lokakuuta 2017 ja 30. syyskuuta 2019 välisenä aikana. Potilaita rekrytoitiin 25 neurologisesta keskuksesta Japanista; Ne, joilla oli ALS-diagnoosi yhden vuoden sisällä sen alkamisesta päivitettyjen Awaji-kriteerien mukaan, otettiin alun perin mukaan. Näistä potilaat, jotka täyttivät seuraavat kriteerit 12 viikon tarkkailun jälkeen, olivat kelvollisia satunnaistukseen: 1 tai 2 pisteen lasku tarkistetun amyotrofisen lateraaliskleroosin funktionaalisen arviointiasteikon (ALSFRS-R) kokonaispistemäärässä, pakotettu vitaalikapasiteetti yli 60 %, koehenkilöillä ei aiemmin ollut noninvasiivista hengitystukea ja trakeostomiaa ja ovat avohoidossa. Kohdeosallistujamäärä oli 64 sekä metyylikobalamiini- että lumeryhmässä. Potilaat jaettiin satunnaisesti sähköisen verkkovastausjärjestelmän kautta metyylikobalamiiniin tai lumelääkkeeseen.
TÄRKEIMMÄT TULOKSET JA TOIMENPITEET Ensisijainen päätepiste oli muutos ALSFRS-R-kokonaispisteissä lähtötasosta viikkoon 16 koko analyysisarjassa.
TULOKSET Yhteensä 130 potilasta (keskiarvo [SD] ikä, 61,0 [11,7] vuotta; 74 miestä [56,9 %)) jaettiin satunnaisesti metyylikobalamiiniin tai lumelääkkeeseen (65 kumpaakin). Yhteensä 129 potilasta oli kelvollinen koko analyysisarjaan, ja 126 suoritti kaksoissokkovaiheen. Näistä 124 potilasta eteni avoimeen pidennettyyn jaksoon. Pienin neliösumma ero ALSFRS-R-kokonaispisteissä satunnaistetun jakson viikolla 16 oli 1,97 pistettä suurempi metyylikobalamiinilla kuin lumelääkkeellä (-2,66 vs -4,63; 95 % CI, 0,44-3,50; P = 0,01). Haittavaikutusten ilmaantuvuus oli samanlainen kahden ryhmän välillä.
NCT03548311JOHTOPÄÄTÖKSET JA RELEVANSSI Tämän satunnaistetun kliinisen tutkimuksen tulokset osoittivat, että erittäin suuriannoksinen metyylikobalamiini hidasti tehokkaasti toiminnan heikkenemistä potilailla, joilla oli alkuvaiheen ALS ja joiden etenemisnopeus oli kohtalainen, ja oli turvallista käyttää 16 viikon hoitojakson aikana.
KOKEEEN REKISTERÖINTI ClinicalTrials.gov Tunniste: NCT03548311
 
Ylös