ALS News Today kirjoittaa uutisia TUDCA:sta, alkup. englanninkielinen artikkeli:
https://alsnewstoday.com/news/results-phase-3-trial-tudca-als-likely-next-year/
Tulokset 3. vaiheen TUDCA-tutkimuksesta ALS:n hidastamisessa todennäköisesti ensi vuonna
Eurooppalainen tutkimus testaa yhdistettä, jonka uskotaan suojaavan hermosoluja, rilutsolin lisäaineena.
Euroopassa meneillään olevassa vaiheen 3 kliinisessä tutkimuksessa testataan, voiko tavalliseen hoitoon lisätty tauroursodeoksikoolihappo hidastaa taudin etenemistä ja pidentää amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavien ihmisten eloonjäämistä. Suun kautta otettava yhdiste, joka tunnetaan myös nimellä TUDCA, on toinen Relyvrion (natriumfenyylibutyraatti ja taurursodioli) ainesosista. Hoito, jonka on kehittänyt Amylyx Pharmaceuticals ja jolla on lupa ALS:n hoitoon Yhdysvalloissa ja Kanadassa. Relyvrio on parhaillaan harkittavana Euroopassa. Selvityksen odotetaan valmistuvan noin vuoden kuluttua. Sen protokolla, eli sen suunnittelu ja tavoitteet, on kuvattu yksityiskohtaisesti Frontiers in Neurology -lehdessä julkaistussa asiakirjassa "Tauroursodeoksikolihappo potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi: TUDCA-ALS-tutkimusprotokolla".
TUDCA:lla, sappihapolla, on yleisesti hyvä turvallisuusprofiili
TUDCA on sappihappo, jota syntyy luonnollisesti maksassa. Sitä on käytetty maksasairauden hoitoon, ja sillä on yleensä hyvä turvallisuusprofiili, ja yleisimmät sivuvaikutukset ovat pehmeä uloste ja ripuli.
Se pystyy myös pääsemään aivoihin, ja tutkimusten mukaan se voi auttaa suojaamaan hermosoluja vaurioilta. Todistusvaiheen 2 tutkimukset (NCT00877604 ja NCT03127514) ovat osoittaneet, että TUDCA on yleisesti hyvin siedetty, ja niiden tulokset vihjasivat, että TUDCA:n lisääminen standardihoitoon voi auttaa hidastamaan ALS:n etenemistä.
Näiden löydösten johdosta Euroopan komissio tuki äskettäin diagnosoiduilla potilailla - potilailla, joiden sairaus on kestänyt enintään 18 kuukautta - 3. vaiheen tutkimusta nimeltä TUDCA-ALS (NCT03800524) arvioidakseen edelleen sen potentiaalia.
"TUDCA-ALS-tutkimus on suurin kliininen tutkimus, joka on koskaan tehty TUDCA:n tehokkuuden arvioimiseksi lisähoitona ALS-potilailla", tutkijat kirjoittivat.
"Kun otetaan huomioon TUDCA:n yksin tai yhdistelmänä annettujen vaiheen 2 tutkimusten rohkaisevat tulokset", "TUDCA-ALS-projekti lupaa tarjota innovatiivisia vastauksia ALS-potilaiden kliiniseen hoitoon", he lisäsivät.
Tutkimuksen kolmen ensimmäisen kuukauden aikana osallistujia hoidetaan rilutsolilla (myydään nimillä Rilutek, Exservan ja Tiglutik), joka on tällä hetkellä ainoa hyväksytty ALS-hoito Euroopassa. Tässa sisäänajojaksossa he käyvät läpi taudin vakavuuden arvioinnit käyttäen ALS Functional Rating Scale – Revised (ALSFRS-R) -tarkistettua asteikkoa kuuden viikon välein taudin etenemisnopeuden määrittämiseksi.
Potilaat jaetaan sitten satunnaisesti saamaan suun kautta TUDCA:a, joka annetaan 1 g kahdesti vuorokaudessa, tai lumekapseleita 18 kuukauden ajan, ja arviointi suoritetaan kolmen kuukauden välein. Kaikki jatkavat rilutsolin käyttöä koko tutkimuksen ajan.
Taudin etenemisnopeutta sisäänajon ja hoitojakson aikana verrataan. TUDCA-ALS:n päätavoite on arvioida, lisääkö TUDCA niiden ihmisten määrää, joilla taudin eteneminen hidastuu vähintään 20 %.
"Ensisijainen tulos on vasteen saaneiden potilaiden osuus kussakin hoitohaarassa. Vastaavat potilaat määritellään potilaiksi, joiden ALSFRS-R:n kaltevuuden lasku on vähentynyt vähintään 20 %, kun verrataan 18 kuukauden tutkimusta sisäänajojaksoon, tutkijat totesivat.
Muita arvioitavia mittareita ovat eloonjäämistulokset, muutokset keuhkojen toiminnassa, hoidon turvallisuus ja siedettävyys, potilaiden näkemykset hyödystä käyttämällä sairauskohtaista kyselylomaketta ja ALS:n kannalta merkityksellisten biomarkkereiden testit.
Tilastolliset mallit osoittivat, että TUDCA-ALS-tutkimukseen oli otettava mukaan 320 potilasta merkittävän 11 %:n hoitovaikutuksen havaitsemiseksi. Belgiassa, Ranskassa, Saksassa, Irlannissa, Italiassa, Alankomaissa ja Isossa-Britanniassa käynnissä olevaan kokeeseen osallistui 337 aikuista vuoden 2021 lopulla.
Potilaiden hoidon odotetaan päättyvän lokakuussa 2023, tutkijat huomauttivat, ja tutkimustulokset ovat todennäköisesti saatavilla vuoden loppuun mennessä.
