UMass Medicalin tutkijat lähellä mahdollista läpimurtoa

Leevi

ALStuttu:n jäsen
UMass Medical Schoolin tutkijat julkaisivat keskiviikkona uuden potentiaalisen läpimurron ALS:n hoidossa.

Geeniterapiatekniikka, jossa käytetään synteettisiä mikroRNA:ita kytkemään ALS:iin liittyviä proteiineja pois toiminnasta, on osoittautunut tehokkaaksi eläinkokeissa, ja on etenemässä kliinisiin potilaskokeisiin.

Hoito olisi tarkoitettu vain niille noin 10 prosentille ALS-potilaista joilla on perinnöllinen tautimuoto, toteaa Christian Mueller, UMassin mukana oleva ryhmän jäsen.

Koko artikkeli:

https://www.telegram.com/news/20181031/umass-medical-researchers-near-als-breakthrough
 

Leevi

ALStuttu:n jäsen
Läpimurto päivässä pitää rahahanat auki...

Niinhän se on, ehkä tuo alkup. artikkelin sanavalinta oli hieman liioitteleva. Mutta vaikuttaa lupaavalta SOD1-geenivirheen kannalta. Tässä tapauksessa geeniterapiaa on kokeiltu ainaisten hiirien lisäksi myös makaki-apinoilla, hyvin tuloksin.

Sci Transl Med. 2018 Oct 31;10(465). pii: eaau6414. doi: 10.1126/scitranslmed.aau6414.
Safe and effective superoxide dismutase 1 silencing using artificial microRNA in macaques.
Borel F1,2, Gernoux G1, Sun H1, Stock R1, Blackwood M1, Brown RH Jr3, Mueller C4,5.

Abstract

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal neurological disease caused by degeneration of motor neurons leading to rapidly progressive paralysis. About 10% of cases are caused by gain-of-function mutations that are transmitted as dominant traits. A potential therapy for these cases is to suppress the expression of the mutant gene. Here, we investigated silencing of SOD1, a gene commonly mutated in familial ALS, using an adeno-associated virus (AAV) encoding an artificial microRNA (miRNA) that targeted SOD1 In a superoxide dismutase 1 (SOD1)-mediated mouse model of ALS, we have previously demonstrated that SOD1 silencing delayed disease onset, increased survival time, and reduced muscle loss and motor and respiratory impairments. Here, we describe the preclinical characterization of this approach in cynomolgus macaques (Macaca fascicularis) using an AAV serotype for delivery that has been shown to be safe in clinical trials. We optimized AAV delivery to the spinal cord by preimplantation of a catheter and placement of the subject with head down at 30° during intrathecal infusion. We compared different promoters for the expression of artificial miRNAs directed against mutant SOD1 Results demonstrated efficient delivery and effective silencing of the SOD1 gene in motor neurons. These results support the notion that gene therapy with an artificial miRNA targeting SOD1 is safe and merits further development for the treatment of mutant SOD1-linked ALS.
 

rmattila

Ylläpitäjä
ALStuttu:n jäsen
 
SOD1 tekee minun ymmärtääkseni pahojaan etenkin astrosyyteissä. Jos terapia vaikuttaa vain motoneuroneissa, sen kliininen teho voi jättää toivomisen varaa.
 
Ylös