Leevi
ALStuttu:n jäsen
ALS News Today'n artikkeli käännetty https://alsnewstoday.com/news-posts...alifornia-license-eikonoklastes-therapeutics/
(mahdollisesti epäselvissä kohdissa tarkista yksityiskohdat alkuperäisestä englanninkielisestä artikkelista)
Eikonoklastes Therapeutics on lisännyt tuotevalikoimaansa ehdokkaan geeniterapiaksi amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (ALS) ja muihin neurodegeneratiivisiin sairauksiin. Ilmoitus seuraa lisenssisopimuksen valmistumista Kalifornian San Diegon yliopiston kanssa. Brian Head, PhD, yliopiston anestesiologian osaston professori ja hänen tiiminsä ovat tämän geeniterapiatekniikan kehittäjät. "Geeniterapiamme on ainutlaatuinen, neuroprotektiivinen tapa auttaa potilaita", Head, joka on myös Eikonoklasteksen konsultti, sanoi lehdistötiedotteessa. "Toivomme edistyvämme merkittävästi ALS:n hoidossa ja antavamme perheille toivoa tulevaisuudesta." Eikonoklasteksen tiedote ei paljasta terapian toimintaa, tai sen tarkkoja mekanismeja. Mutta Samuel Lee, yrityksen toinen perustaja ja liiketoimintajohtaja, sanoi, että sillä on "potentiaalia hoitaa sekä perinnöllisiä että yli 90 prosenttia tapauksista" sporadista ALS:ia.
"Olemme erittäin rohkaistuneita maailmanluokan tutkimuksesta Dr. Brian Headin laboratoriosta UC San Diegossa", Lee sanoi. Geeniterapia on osoittautunut lupaavaksi myös Alzheimerin taudin varhaisessa prekliinisessä työssä, hän lisäsi, ja yhtiö on "innoissaan monien muiden sairauksien tulevaisuuden mahdollisuuksista". Laboratorio työskenteli Alzheimerin taudin hiirimalleilla, ja eläimiä oli muunnettu geneettisesti ekspressoimaan vähän Caveolin-1 (Cav-1) -proteiineja, joita löytyy solujen kalvoista, mukaan lukien hermosolut, ja jotka ovat välttämättömiä solujen signaloinnille tai kommunikaatiolle. Hiirimalleissa, joista puuttuu Cav-1, on "oppimis- ja muistivajeet 9 ja 11 kuukauden iässä", UC San Diego raportoi toukokuun 2021 julkaisussa. Kolmen kuukauden iässä hiiriä käsiteltiin yhdellä geeniterapian injektiolla, jota kutsutaan synapsin-Caveolin-1 cDNA:ksi tai SynCav1:ksi, ja jota muunneltu adeno-assosioitunut virus toimitti aivojen hippokampuksen alueelle. Tämä alue liittyy oppimiseen ja muistiin. "Tavoitteemme oli testata, voisiko SynCav1-geeniterapia näissä AD [Alzheimerin taudin] hiirimalleissa säilyttää hermosolujen ja synaptisten plastisuuden kohdennetuissa kalvon osissa ja parantaa aivojen korkeampaa toimintaa", Head sanoi. Kesäkuussa julkaistut tutkimustulokset olivat positiivisia. "Tämä tutkimus on ensimmäinen, joka osoittaa, että kertaluonteinen SynCav1-geenin anto säilyttää hippokampuksen rakenteen ja aivotursosta riippuvan kognitiivisen toiminnan … AD:n hiirimallissa", mikä viivyttää "neurodegeneraatiota ja kognitiivisia puutteita", Headin johtamat tutkijat kirjoittivat. Myös ALS-hiirimalleissa tehdyt prekliiniset tutkimukset mainittiin yliopiston tiedotteessa. Eikonoklastes perustettiin kehittämään hoitoja kolminkertaisesti negatiiviseen rintasyöpään, joka voi olla vastustuskykyinen yleisille hoidoille. Se aikoo nyt laajentaa osaamistaan muihin sairauksiin joista puuttuu tehokkaita hoitoja. ”Tavoitteemme on kehittää innovatiivisia lääkkeitä, jotka vastaavat potilaiden merkittäviin tyydyttämättömiin kliinisiin tarpeisiin. Hoitomme, jotka käsittelevät kolminkertaista negatiivista rintasyöpää sekä katastrofaalisia sairauksia, kuten ALS, kuvastavat tätä sitoutumista", sanoi Tom Finn, Eikonoklastesin hallituksen jäsen ja P&G Global Health Caren entinen toimitusjohtaja. Huomionarvoista on, että Head lisensoi SynCav1-geeniterapian version CavoGene LifeSciencesille vuonna 2018 mahdollisena ALS-hoitona.
(mahdollisesti epäselvissä kohdissa tarkista yksityiskohdat alkuperäisestä englanninkielisestä artikkelista)
Eikonoklastes Therapeutics on lisännyt tuotevalikoimaansa ehdokkaan geeniterapiaksi amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (ALS) ja muihin neurodegeneratiivisiin sairauksiin. Ilmoitus seuraa lisenssisopimuksen valmistumista Kalifornian San Diegon yliopiston kanssa. Brian Head, PhD, yliopiston anestesiologian osaston professori ja hänen tiiminsä ovat tämän geeniterapiatekniikan kehittäjät. "Geeniterapiamme on ainutlaatuinen, neuroprotektiivinen tapa auttaa potilaita", Head, joka on myös Eikonoklasteksen konsultti, sanoi lehdistötiedotteessa. "Toivomme edistyvämme merkittävästi ALS:n hoidossa ja antavamme perheille toivoa tulevaisuudesta." Eikonoklasteksen tiedote ei paljasta terapian toimintaa, tai sen tarkkoja mekanismeja. Mutta Samuel Lee, yrityksen toinen perustaja ja liiketoimintajohtaja, sanoi, että sillä on "potentiaalia hoitaa sekä perinnöllisiä että yli 90 prosenttia tapauksista" sporadista ALS:ia.
"Olemme erittäin rohkaistuneita maailmanluokan tutkimuksesta Dr. Brian Headin laboratoriosta UC San Diegossa", Lee sanoi. Geeniterapia on osoittautunut lupaavaksi myös Alzheimerin taudin varhaisessa prekliinisessä työssä, hän lisäsi, ja yhtiö on "innoissaan monien muiden sairauksien tulevaisuuden mahdollisuuksista". Laboratorio työskenteli Alzheimerin taudin hiirimalleilla, ja eläimiä oli muunnettu geneettisesti ekspressoimaan vähän Caveolin-1 (Cav-1) -proteiineja, joita löytyy solujen kalvoista, mukaan lukien hermosolut, ja jotka ovat välttämättömiä solujen signaloinnille tai kommunikaatiolle. Hiirimalleissa, joista puuttuu Cav-1, on "oppimis- ja muistivajeet 9 ja 11 kuukauden iässä", UC San Diego raportoi toukokuun 2021 julkaisussa. Kolmen kuukauden iässä hiiriä käsiteltiin yhdellä geeniterapian injektiolla, jota kutsutaan synapsin-Caveolin-1 cDNA:ksi tai SynCav1:ksi, ja jota muunneltu adeno-assosioitunut virus toimitti aivojen hippokampuksen alueelle. Tämä alue liittyy oppimiseen ja muistiin. "Tavoitteemme oli testata, voisiko SynCav1-geeniterapia näissä AD [Alzheimerin taudin] hiirimalleissa säilyttää hermosolujen ja synaptisten plastisuuden kohdennetuissa kalvon osissa ja parantaa aivojen korkeampaa toimintaa", Head sanoi. Kesäkuussa julkaistut tutkimustulokset olivat positiivisia. "Tämä tutkimus on ensimmäinen, joka osoittaa, että kertaluonteinen SynCav1-geenin anto säilyttää hippokampuksen rakenteen ja aivotursosta riippuvan kognitiivisen toiminnan … AD:n hiirimallissa", mikä viivyttää "neurodegeneraatiota ja kognitiivisia puutteita", Headin johtamat tutkijat kirjoittivat. Myös ALS-hiirimalleissa tehdyt prekliiniset tutkimukset mainittiin yliopiston tiedotteessa. Eikonoklastes perustettiin kehittämään hoitoja kolminkertaisesti negatiiviseen rintasyöpään, joka voi olla vastustuskykyinen yleisille hoidoille. Se aikoo nyt laajentaa osaamistaan muihin sairauksiin joista puuttuu tehokkaita hoitoja. ”Tavoitteemme on kehittää innovatiivisia lääkkeitä, jotka vastaavat potilaiden merkittäviin tyydyttämättömiin kliinisiin tarpeisiin. Hoitomme, jotka käsittelevät kolminkertaista negatiivista rintasyöpää sekä katastrofaalisia sairauksia, kuten ALS, kuvastavat tätä sitoutumista", sanoi Tom Finn, Eikonoklastesin hallituksen jäsen ja P&G Global Health Caren entinen toimitusjohtaja. Huomionarvoista on, että Head lisensoi SynCav1-geeniterapian version CavoGene LifeSciencesille vuonna 2018 mahdollisena ALS-hoitona.