EU ALS artikkeli

Tero Viilto

ALStuttu:n jäsen
 
https://www.facebook.com/groups/1013581702016001/user/100063457091343/ Tässä linkki tekstiin. Teen siitä konekäännöksen:
Tämän neurodegeneratiivisen häiriön nopean ja hellittämättömän etenemisen vuoksi ALS-potilaalla on keskimäärin vain yksi mahdollisuus osallistua kliiniseen tutkimukseen. Tämä ankara todellisuus pakottaa heidät tekemään siitä tärkeän itselleen ja yhteisölleen. Siksi jokaisella potilaalla on mahdollisuus vaikuttaa potilasyhteisöönsä ja ALS:n tuleviin hoitovaihtoehtoihin. On kriittistä, että heidän valitsemansa tutkimus tarjoaa kohtuullisen todennäköisyyden terapeuttiselle hyödylle, täyttää tutkimuksen tavoitteet ja luo oppimismahdollisuuksia laajemmallekin tutkimusyhteisölle. Kliinisellä tutkimusteollisuudella on vastuu tämän toteuttamisesta.
Tämä toukokuu, ALS-tietoisuuskuukausi, maailmanlaajuiset kliiniset tutkimukset tekevät yhteistyötä Euroopan ALS-potilaiden ja ammattilaisten järjestön (EUpALS) kanssa korostaakseen kriittistä ja edelleen vajaakäyttöistä roolia, joka potilaan ja hoitajan kokemuksella on oltava ALS-hoitojen kliinisen kehityksen edistämisessä. Opintojen kokonaisvaltaisen sitoutumisen ja osallistujakokemuksen laadun tulee olla keskeinen osa opintojen suunnittelua ja toiminnan suunnittelua jokaisessa ohjelmassa.
Yhteistyömme
EUpALS asettaa etusijalle tietoisuuden ALS:sta Euroopassa, tarjoaa resursseja ihmisille ja perheille, joilla on ALS-diagnoosi, ja pyrkii parantamaan ALS-potilaiden saatavuutta ja parempia hoitoja. Olemme Worldwidessa keskittyneet potilaskeskeisten ALS-tutkimusten toimittamiseen optimoitujen protokollien ja räätälöityjen kliinisten operaatioratkaisujen avulla. Koska uskomme sidosryhmien välisten yhteensopivien tehtävien voimaan, kumppanuus helpottaa potilaskeskeisempiä tutkimuksia, parempia ilmoittautumis- ja hoitomenetelmiä sekä parempia hoitoja ALS-tutkimuksissa.
Kokemuksemme ovat osoittaneet, että ALS-tutkimusten alan sponsorit voivat ottaa vastaan neuvoja potilaiden sitoutumisesta lääketieteellisten mielipidejohtajien tai heidän CRO:nsa kanssa. He eivät kuitenkaan usein pysty ottamaan aktiivisesti mukaan lopullisia tutkimuskumppaneitaan - potilaita (pALS) ja ALS-potilaiden (cALS) hoitajia.
Ollaksesi todella "potilaskeskeinen" ALS:ssä, sinun on ylitettävä empaattinen lähestymistapa ja varmistettava, että potilaan kokemus on hyvin harkittu. Sen sijaan se on tasapainotettava jokaisen kliinisen ALS-tutkimuksen tieteellisen ja metodologisen tarkkuuden kanssa. Sen on myös asetettava etusijalle koko omaishoitaja tai perhematka, koska pALSin on turvattava perheeseensä tai omaishoitajaansa helpottaakseen opintokäyntejä ja tukeakseen päivittäisiä tehtäviä.

Kuule Äänemme

Hyvistä aikomuksista huolimatta lääketeollisuus alipriorisoi ALS-potilaiden ääntä tutkimuksen suunnittelussa. Sen sijaan alan sponsorien vuorovaikutus potilasyhteisön kanssa on yleensä varattu tapaamisiin potilaiden edunvalvontaorganisaatioiden kanssa, jotka osallistuvat suoraan pALS:iin. Nämä toimeksiannot rajoittuvat usein todistuspyyntöihin sääntelyvirastojen neuvoa-antavan komitean kokouksissa myyntilupahakemusten tarkastelun tueksi.

Vaikka alan sponsorien sitoutumisesta potilaiden edunvalvontaorganisaatioihin on varmasti merkittävää hyötyä, on tärkeää, että kuuntelemme potilaiden ääntä tutkimuskohtaisen palautteen kautta useammin. Heidän äänensä kuuleminen kliinisen kehitysprosessin alkuvaiheessa tuo merkittävää lisäarvoa tutkimuksen suunnitteluun ja suorittamiseen, ja sitä arvostavat paitsi pALS ja cALS itse, myös yhä enemmän sääntelyvirastot.

EUpALS:n potilas- ja omaishoitajien asiantuntijalautakunta
EUpALS on rakentanut potilaiden ja hoitajien asiantuntijalautakunnan (PCEB) helpottaakseen potilaiden ja tutkimuksen välistä parempaa yhteensovittamista. PCEB on EU:hun sijoittautunut potilaiden ja hoitajien ryhmä, joka toimittaa teollisuudelle erityisiä tutkimustietoja, jotka perustuvat heidän todellisiin ALS-kokemuksiinsa. Ryhmässä on yhdeksän vahvaa jäsentä Belgiasta, Islannista, Hollannista, Espanjasta, Ruotsista ja Turkista. Yksiselitteisesti heidän iskulauseensa on "ei mitään meistä ilman meitä!"

EUpALSin puheenjohtaja Evy Reviers lisää:
"Potilaiden ja hoitajien asiantuntijalautakunnassamme on potentiaalia muuttaa ALS:n kliinisten tutkimusten alan sponsoreita. Kuuntelemalla potilaita ja hoitajia voidaan omaksua käytännön ratkaisuja, jotka lisäävät tutkimukseen osallistujien kokemusta ja joilla on todennäköisesti myönteinen vaikutus tutkimuksen houkuttelevuuteen mahdollisten osallistujien silmissä.
Luomalla tutkimussuunnitelman, joka toimii pALS:lle ja CALS:lle, vähennät heidän osallistumistaan tutkimukseesi ja lisäät heidän kykyään pysyä tutkimuksessasi, mikä tarkoittaa, että sinulla on vähemmän puuttuvia tietoja ja osallistujat jatkavat todennäköisemmin kokeellinen lääkesi koko taudin kulun ajan.” PCEB tarkastelee tutkimusasiakirjoja ja suunnitelmia ja tarjoaa konkreettista panosta maailmanlaajuisesti:

Kliinisten tutkimusten protokollat


Tutkimuksen synopsis/tapahtumien aikataulu


Tietolomakkeet


Suostumuslomakkeet


Apteekin ohjeet


Rekrytointi- ja säilyttämissuunnitelmat


Matka- ja majoituspolitiikka

Protokolla- ja tutkimusnäkemysten lisäksi Worldwide ja EUpALS pitävät tärkeänä, että tutkimuksen toiminnalliset spesifikaatiot jaetaan, jotta PCEB voi antaa palautetta käytettävästä käytännön opintojen logistiikasta. Vaikka nämä asiat sisällytetään harvoin tutkimuspöytäkirjaan, ne ovat usein tärkeitä PCEB-arvioinnissa. Yhteistyö PCEB:n kanssa voidaan räätälöidä yrityksesi tarpeisiin ja lähestymistapaan. Tyypillinen prosessi on:

Allekirjoita salassapitosopimus EUpALS:n kanssa, jolla puolestaan on luottamuksellisuussopimukset PCEB:n yksittäisten jäsenten kanssa.

Tarjoa EUpALSille informatiivinen esitys ja luettelo erityiskysymyksistä, jotka PCEB:n tulee käsitellä. Selventävä videopuhelu voidaan ajoittaa vaiheen asettamiseen.

Salli PCEB:n kahden viikon tarkastus. Palaute kootaan ja annetaan nimettömänä.

Haluttaessa voidaan sopia jatkovideopuhelu PCEB:n palautteen käsittelyä varten.

Vaikka PCEB ei ole virallinen osa prosessia, PCEB arvostaa suuresti kuulevansa siitä, onko palautetta hyväksytty, ja perusteluja palautteen hyväksymättä jättämiselle.

Parhaat käytännöt palautettaessa potilasasiantuntijoita:

Kun olet yhteydessä organisaatioihin, kuten EUpals, ota huomioon:

Varmista, että sitoutuminen on varhaisessa vaiheessa tutkimuksen suunnitteluprosessia, jotta sinulla on riittävästi aikaa pohtia ja toteuttaa palautetta.

Anna potilaille ja hoitajille kunnioittavasti riittävästi aikaa arvioinnille ja heidän keinoilleen antaa palautetta. Bulbaarioireiden ilmenemisen vuoksi suullinen kommunikointi voi olla vaikeaa tietylle potilaalle.

Ymmärrä, että pALS- ja CALS-palautemme on henkilökohtaista ja perustuu heidän todellisiin kokemuksiinsa huolimatta heidän pyrkimyksistään edustaa asenteita ja mielipiteitä laajasta ALS-potilasyhteisöstä.

Vältä palkkioiden tarjoamista PCEB:n jäsenille, sillä kaikki jäsenet omistavat aikaansa ja kokemuksensa suurempaan hyvään. Pidä sen sijaan EUpALS-teollisuuskumppanuuttasi markkinaperusteisena palkkiona, joka tukee organisaation päivittäistä toimintaa.

EUpALSin kaltaisten ryhmien kanssa työskentelyn lisäksi on olemassa helposti saatavilla olevia työkaluja kokeilun ohjaamiseen. Maailmanlaajuisesti hyödynnetään I AM ALS:n PaCTD (Patient-Centric Trial Design) -luokitusasteikkoa inhimillisten ja tehokkaiden tutkimussuunnitelmien objektiiviseen arvioimiseen. PaCTD-luokitusjärjestelmä on potilaiden ja hoitajien luoma 5 tähden luokitusjärjestelmä, joka arvioi kliinisten tutkimusten suunnitelmia yhdeksässä elementissä FDA ALS Clinical Trial Guidance Document -asiakirjan perusteella. Suosittelemme tutustumaan tähän asteikkoon saadaksesi lisätietoja.

Onnistunut tutkimus alkaa potilaasta

Kliinisen tutkimuksen eri sidosryhmien tarpeiden ja prioriteettien tasapainottaminen ei ole helppo tehtävä, mutta mitä enemmän linjausta on, sitä parempia tuloksia kaikille sidosryhmille. Mitä tulee ALS-tutkimukseen, me kaikki otamme askeleita varmistaaksemme parempien hoitojen ja laajemman saatavuuden, kun etenemme pyrkiessämme viime kädessä pidentää näiden potilaiden elämää. Tie eteenpäin on selkein, kun olemme yhtenäisiä, tarkoituksellisia ja yhdessä.

Worldwide on sitoutunut työskentelemään sponsorien ja potilasjärjestöjen kanssa edistääkseen hoitoja ALS:n kliinisessä kehityksessä. Olemme keränneet yli neljä vuosikymmentä neurotieteen alalta kehittämällä keskeisiä kumppanuuksia, KOL-suhteita ja omaa asiantuntemusta, jonka avulla voimme toimittaa sponsoreillemme erinomaisia ratkaisuja, jotka on suunniteltu potilaskokemusta silmällä pitäen. Ota yhteyttä saadaksesi lisätietoja.

EUpals PCEB

EUpALS PCEB tarjoaa neuvoja ja suosituksia EUpALS:n hallitukselle, eurooppalaisille ALS/MND-yhdistyksille ja teollisuuskumppaneille. Erityisesti ne antavat panoksensa pALS-tarpeiden sisällyttämiseen ALS/MND-tutkimukseen ja kliinisiin tutkimuksiin.

EUpALS PCEB:n jäsenet ovat ihmisiä, joilla on ALS/MND tai ensisijainen (epävirallinen) omaishoitaja jollekin, joka elää/eli ALS/MND:tä. Ammattimaiset (apu)lääketieteen hoitajat eivät sisälly tähän.

Ehdokkaat nimittää Euroopan ALS/MND-yhdistys, joka on EUpALS:n jäsen. Kaksi pALS- tai CALS-ehdokkuutta kustakin EUpALS:n jäsenmaasta hyväksytään.

Maailmanlaajuiset kliiniset tutkimukset

Worldwide on neurotieteilijöiden perustama maailmanlaajuinen kliininen tutkimusorganisaatio (CRO). Nykyään sillä on useita strategisia painopistealueita, mukaan lukien neurodegeneraatio ja hermo-lihassairaudet. Worldwide on suorittanut 15 täyden palvelun ALS-tutkimusta viimeisen kuuden vuoden aikana ja tarjonnut konsulttipalveluita bioteknologia-asiakkaille ALS-lääkekehityksen suunnittelusta ja kliinisten kokeiden suunnittelusta yhteistyössä ALS-yhteisöjohtajien kanssa.

Tiedonanto:
Worldwide Clinical Trials oli ensimmäinen CRO, josta tuli EUpALS:n alan jäsen vuonna 2022, ja se on jatkanut tukeaan vuoteen 2024 asti.
 
Ylös