HERANTIS/CDNF/ALS
Varoitan, että se mitä nyt seuraa, ei ole pelkästään mukavaa luettavaa.
Menen silti asiaan.
Viime aikoina lukuisat ALS-potilaat ovat olleet yhteydessä minuun, joko suoraan tai hoitavien lääkäriensä välityksellä. Asiansa on koskenut Herantis Pharman CDNF-lääkettä ja sen kliinisen kehityksen vaihetta nimenomaisesti ALS:n hoidon näkökulmasta. Tilanne vaatii realistista päivitystä.
Kuten Herantiksen verkkosivustosta
http://herantis.com/pipeline/cdnf-amyotrophic-lateral-sclerosis/?lang=fi käy ilmi, yrityksellä ei ole tällä hetkellä käynnissä kliinistä kehitystä ALS:n hoidossa. Puhetta on ollut (M Voutilainen) kliinisten potilaskokeiden aloittamisesta 3-5 vuoden kuluttua. Asiaa täsmentääkseni olin yhteydessä Herantiksen toimihenkilöön, joka 05.04.2018 vastasi sähköpostilla seuravaa:
- ensimmäistä julkaisua CDNF:n vaikutuksista SOD1-hiirissä vasta odotellaan.
- proteiinilääkkeen annostelu ALS-potilaisiin on erittäin haastava kehityskohde, niin farmakokineettisestä että farmakodynaamisesta näkökulmasta. Tällä hetkellä ei vielä ole tiedossa mikä olisi järkevin antoreitti ALS-potilailla.
- totuus on että on todella vaikeaa löytää rahoitusta CDNF-kehityksessä toisessa indikaatiossa ennen kuin kliinistä dataa ensimmäisestä indikaatiosta on saatavilla.
- aikaisintaan 2-3 vuoden päästä voitaisiin päästä liikkeelle kliinisessä ALS-tutkimusprojektissa – mikäli kehitys etenee suotuisasti ja rahoitusta riittää.
Herantis Pharman edustajien kanssa on pidetty kokous Helsingin Biomedicumissa. Neurologeista paikalla olivat professori Pentti Tienari ja allekirjoittanut. Kokouksen yhteydessä nousi esille tarve kehittää muulla tapaa kuin suoraan aivoihin annosteltava CDNF-lääke. Parkinsonin taudin hoidossa neurokirurgiset toimenpiteet ovat jo vuosia olleet saatavilla, esimerkiksi DBS eli syvä aivostimulaatio. Myös hoidon kohde eli välittäjäaine dopamiinia tuottavat aivojen solut ovat selkeämmin saavutettavissa, kun taas ALS:ssa motoneuronit paikantuvat laajalle alueelle keskushermostossa. Muulla tapaa annosteltavan CDNF:n kehityksestä Herantiksen edustaja toteaa 05.04.2018 seuraavaa:
- [tämä] projekti on kuitenkin hyvin hyvin varhaisessa vaiheessa ja se sisältää erittäin suuria teknologisia riskejä. Vielä on siis aivan liian varhaista arvioida tämän hankkeen onnistumistodennäköisyyttä tai kehitysaikatauluja. Joka tapauksessa prekliiniseen kehitykseen menee realistisesti arvioiden vähintään 4-5 vuotta aikaa. Vielä on myös liian varhaista arvioida mikä tälle ”ngCDNF:lle” olisi ensimmäinen kohdeindikaatio kliinisen kehityksen näkökulmasta.
Tämä päivitys ja todellisuuden esillepano ei ole kovin lupaavaa luettavaa. Siis suhteessa aikaan. Voi vain todeta, että anglosaksisessa maailmassa vuosikymmeniä enemmän esillä ollut tapa tiedottaa ideoista ja mahdollisuuksista valossa, joka toiveikkaasti tulkittuna johtaa väärinkäsityksiin ja perusteettoman innokkaisiin odotuksiin on nykypäivää myös Suomessa. Totta on edelleen myös se, että ALS on harvinainen sairaus (itse asiassa monista eri syistä johtuva oireyhtymä eli syndrooma), biologisessa mielessä haastava ja ajoin vaikeasti tutkimuksen näkökulmasta rahoittuva kokonaisuus. Sen sijaan lääkäreiden yleistä haluttomuutta tutkia ALSia tai rakentaa kliinisiä hoitokokeiluja, en allekirjoita.
Lääkärin tehtävä on myös valaa toivoa vakavasti sairaisiin potilaisiin, ja tässä se on varsin vaikeaa. Lääkärin etiikkaan kuuluu myös se perussääntö, että ihmisille ei saa luvata sellaista mitä ei voi pitää.
Kokonaisuutena ALS:n tutkiminen perustasolla ja sitä kautta uusien ideoiden työntyminen kohti lääkekokeiluja on koko ajan liikkumassa parempaan suuntaan. Tämä koskee myös CDNF:ää, joka mahdollisesti aikanaan on yksi ALS:n lääkehoidon välineistä – yllä esitetystä huolimatta. Todettakoon, että toinen, ALS:n hengitysfunktiota mahdollisesti parantava lääke edennee käynnistymisvaiheeseen vuoden 2018 aikana. Kyseessä on monikansallinen kaksoissokkotutkimus, johon Suomessa tässä vaiheessa ovat lähdössä HYKS, TYKS ja E-Karjalan keskussairaala (neurologia). Tämänkin rakentamiseen on mennyt vuosia, mutta onneksi taustalla olevat lihakset ovat riittävän suuret. Tutkimukseen otettavien potilaiden määrä ei kuitenkaan ole suuri.
Pienillä lihaksilla tarkoitetaan tässä sitä, että pienillä yrityksillä on pienemmät mahdolisuudet viedä teenpäin hyviäkin ideoita.
Jonkinlaista tarvetta tuntuu olevan mediassa esille nousevien ALSia koskevien uutisten tulkinnalle ja niiden sanoman sijoittamiselle realistiseen maastoon. Avata voisi myös ihan tutkimusprotokollien perusasioita. Hankalaa on, että tallaisissa tapauksissa viestintuojan tehtävää ja etenkään byrokratian kuvailua ei hevin koeta palkitsevana.
Mutta karavaanit kulkevat joka tapauksessa.
Hannu Laaksovirta
neurologi
HUS/HYKS Meilahden sairaala
Helsinki