Sain ALS-kaveriltani linkin uutiskirjeeseen:
Tein siitä myös monimutkaisen käännöksen:
Uutiset
Biogen sai Euroopan komission hyväksynnän QALSODYlle® (Tofersen), joka on ensimmäinen hoitomuoto harvinaisen geneettisen ALS-muodon hoitoon
Biogen sai Euroopan komission hyväksynnän QALSODYlle® (tofersen), joka on ensimmäinen hoitomuoto harvinaisen, geneettisen ALS-muodon hoitoon
30. toukokuuta 2024
SOD1-ALS on tuhoisa, tasaisesti kuolemaan johtava ja erittäin harvinainen ALS:n geneettinen muoto, jonka arvioidaan vaikuttavan alle 1 000 ihmiseen Euroopassa1
QALSODY on Biogenin kolmas harvinaisten sairauksien hoito, joka on hyväksytty EU:ssa, mikä osoittaa yrityksen sitoutumisen sairauksiin, joilla on suuri tarpeeton.
QALSODYn avulla Biogen on auttanut edistämään neurofilamenttia työkaluna kliinisen kokeen suunnittelun optimoinnissa ALS:ssä, mikä tarjoaa mahdollisuuden nopeuttaa uusia läpimurtoja tällä alalla.
CAMBRIDGE, Massachusetts, 30. toukokuuta 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ilmoitti, että Euroopan komissio (EC) on myöntänyt myyntiluvan poikkeuksellisissa olosuhteissa ja säilyttänyt QALSODY® (tofersen) -lääkkeen harvinaislääkkeeksi luokitellun aikuisilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), joka liittyy mutaatioon superoksididismutaasi 1 -geenissä (SOD1-ALS). QALSODY on ensimmäinen Euroopan unionissa hyväksytty hoito, joka on kohdistettu ALS:n, joka tunnetaan myös nimellä motorisen neuronitaudin (MND), geneettinen syy.
"Euroopan komission hyväksyntä QALSODYlle on osoitus ALS-yhteisön horjumattomasta omistautumisesta – ALS-potilaita ja heidän läheisiään, tiedemiehiä, kliinikkoja ja puolestapuhujia – jotka ovat työskennelleet yhdessä viimeisen kahden vuosikymmenen aikana edistääkseen tätä tärkeää uutta. SOD1-ALS-yhteisön hoitoon", sanoi Stephanie Fradette, Pharm.D., Biogenin neuromuskulaarisen kehitysyksikön johtaja. "Työskentelemme lääketieteellisen yhteisön ja paikallisten viranomaisten kanssa tuodaksemme QALSODYn SOD1-ALS:n kanssa sairastaville ihmisille koko alueella mahdollisimman nopeasti."
QALSODYn myyntilupa myönnetään poikkeuksellisissa olosuhteissa, mikä on suositeltavaa, kun hoidon hyöty/haitta-arvio on todettu positiiviseksi, mutta sairauden harvinaisuuden vuoksi on epätodennäköistä, että kattavia tietoja voidaan saada normaaleissa käyttää. Euroopan lääkevirasto (EMA) suositteli, että QALSODYn harvinaislääkkeeksi luokitellut lääkkeet säilytetään.
"QALSODYn hyväksyntä edustaa paradigman muutosta SOD1-ALS:n hoidossa ja tarjoaa toivoa potilaille ja läheisille, jotka ovat pitkään odottaneet läpimurtoa", sanoi Philip Van Damme, M.D., Ph.D., neurologian professori ja neuromuskulaarisen toiminnan johtaja. Viitekeskus Leuvenin yliopistollisessa sairaalassa Belgiassa. "European Academy of Neurology on vahvistanut uudet ALS-hoitoohjeet, jotka tunnustavat QALSODYn olevan ensilinjan hoitoa SOD1-ALS-potilaille."
QALSODYn hyväksyminen perustuu todisteiden kokonaisuuteen, mukaan lukien kohdennettu vaikutusmekanismi, biomarkkeri ja kliininen tieto. Satunnaistetussa kaksoissokkoutetussa lumekontrolloidussa faasin 3 VALOR-tutkimuksessa (n = 108) potilaat satunnaistettiin 2:1 saamaan hoitoa joko QALSODY 100 mg (n = 72) tai lumelääke (n = 36) 24 viikon ajan. . Ensisijainen tehon päätetapahtuma oli muutos lähtötilanteesta viikkoon 28 ALS Functional Ratings Scale-Revised -kokonaispisteissä. Tulokset suosivat numeerisesti toferseenia, mutta eivät olleet tilastollisesti merkitseviä (ITT-populaatio: toferseeni-plasebo-korjattu keskimääräinen ero [95 % CI]: 1,4 [-1,3, 4,1]). Viikolla 28 keskimääräinen plasman neurofilamenttikevyt ketju (NfL), aksonivaurion ja hermoston rappeutumisen merkki, pieneni 55 % (geometrisen keskiarvon suhde lähtötasoon) tofersenilla hoidetuilla osallistujilla (ITT) verrattuna 12 %:n nousuun. lumelääke (ero geometristen keskiarvojen suhteissa toferseenin ja lumelääkkeen välillä: 60 % (95 % CI: 51 %, 67 %)). Hyvin yleisiä haittavaikutuksia (voi esiintyä useammalla kuin yhdellä 10:stä) QALSODY-hoitoa saaneilla potilailla olivat kipu (selkäkipu, kipu käsivarsissa tai jaloissa), väsymyksen tunne, lihas- ja nivelkipu, kuume sekä proteiini- ja/ tai valkosolujen määrä, joka esiintyy aivoja ja selkäydintä ympäröivässä nesteessä.”EUpALSilla olemme innoissamme siitä, että Euroopassa SOD1-ALS:ia sairastavilla ihmisillä on pääsy QALSODY:ään, joka on ensimmäinen ALS:n geneettiseen syihin kohdistettu hoito. Tämä on tärkeä virstanpylväs ALS-yhteisölle, mikä osoittaa, että ALS on hoidettavissa oleva sairaus", sanoi Evy Reviers, Euroopan ALS-potilaiden ja ammattilaisten järjestön (EUpALS) puheenjohtaja. ”Eurooppalaisen ALS-yhteisön edustajana olen innoissani astuessani uuteen kehitykseen ALS:n vastaisessa yhteisessä taistelussa. Kiitämme Biogenia monien vuosien tieteellisistä ja kliinisistä uraauurtavista ponnisteluista, jotka johtivat tähän lääketieteelliseen menestykseen.”
Biogen on sitoutunut työskentelemään tiiviissä yhteistyössä kaikkien sidosryhmien kanssa mahdollistaakseen tämän hoidon saatavuuden kelpoisille eurooppalaisille potilaille. Biogenin aikaisen pääsyn ohjelman kautta noin 330 SOD1-ALS-potilasta on saanut QALSODYn 18 EU-maassa. QALSODY on hyväksytty käytettäväksi myös Yhdysvalloissa, ja Biogen tekee yhteistyötä muiden alueiden sääntelyviranomaisten kanssa.
Tietoja QALSODY® (tofersen) QALSODY® (tofersen) on antisense-oligonukleotidi (ASO), joka on suunniteltu sitoutumaan SOD1-mRNA:han SOD1-proteiinin tuotannon vähentämiseksi. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto myönsi QALSODYlle nopeutetun hyväksynnän amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoitoon aikuisilla, joilla on mutaatio superoksididismutaasi 1:n (SOD1) geenissä. Tämä käyttötarkoitus on hyväksytty nopeutetulla hyväksynnällä, joka perustuu QALSODYlla hoidetuilla potilailla havaittuun plasman neurofilamentin kevytketjun (NfL) vähenemiseen. Tämän käyttöaiheen hyväksymisen jatkaminen voi edellyttää kliinisen hyödyn vahvistamista varmistustutkimuksessa (-tutkimuksissa).2 Euroopan komissio myönsi QALSODYlle myyntiluvan poikkeuksellisissa olosuhteissa ja harvinaislääkkeeksi.
Biogen lisensoi QALSODYn Ionis Pharmaceuticals, Inc:ltä yhteistyön kehitys- ja lisenssisopimuksen mukaisesti. QALSODYn löysi Ionis.
Meneillään olevan vaiheen 3 VALOR-tutkimuksen avoimen laajennuksen (OLE) lisäksi QALSODYa tutkitaan vaiheen 3, satunnaistetussa, lumekontrolloidussa ATLAS-tutkimuksessa sen arvioimiseksi, voiko QALSODY viivästyttää kliinistä alkamista, kun se aloitetaan oireista kärsivillä henkilöillä, joilla on SOD1. geneettinen mutaatio ja biomarkkeritodistus sairauden aktiivisuudesta (kohonnut plasman NfL). Lisätietoja ATLAS:sta (NCT04856982) on osoitteessa clinicaltrials.gov.
Tietoja amyotrofisesta lateraaliskleroosista ja SOD1-ALS amyotrofisesta lateraaliskleroosista (ALS) on harvinainen, etenevä ja kuolemaan johtava neurodegeneratiivinen sairaus, joka johtaa aivoissa ja selkäytimessä olevien motoristen neuronien katoamiseen, jotka vastaavat tahdonalaisien lihasliikkeiden hallinnasta. Ihmiset, joilla on ALS, kokevat lihasheikkoutta ja atrofiaa, jolloin he menettävät itsenäisyytensä, koska he menettävät kykynsä liikkua, puhua, syödä ja lopulta hengittää. ALS-potilaiden keskimääräinen elinajanodote on kolmesta viiteen vuotta oireiden alkamisesta.3
Ihmisillä, joilla on SOD1-ALS, heidän SOD1-geeninsä mutaatiot saavat heidän kehonsa luomaan myrkyllisen väärin laskostuneen SOD1-proteiinin. Tämä myrkyllinen proteiini saa motoriset neuronit rappeutumaan, mikä johtaa lisääntyvään lihasheikkouteen, toiminnan menettämiseen ja lopulta kuolemaan.
Biogenin jatkuva sitoutuminen ALS:ään Biogen on yli vuosikymmenen ajan sitoutunut edistämään ALS-tutkimusta tarjotakseen syvemmän ymmärryksen taudin kaikista muodoista. Yhtiö on jatkanut investointejaan ja edelläkävijä tutkimukseen huolimatta vaikeasta päätöksestä lopettaa myöhäisen vaiheen ALS-omaisuus vuonna 2013. Biogen on soveltanut tärkeitä oppeja omaisuussalkkussaan geneettisten ja muiden ALS-muotojen osalta tavoitteenaan lisätä todennäköisyys tuoda mahdollinen hoitoa sitä tarvitseville potilaille. Näihin sovellettaviin oppeihin kuuluu geneettisesti validoitujen kohteiden arvioiminen määritellyissä potilaspopulaatioissa, sopivimman menetelmän etsiminen kullekin kohteelle ja herkkien kliinisten päätepisteiden käyttäminen. QALSODYn lisäksi yrityksellä on vankkoja löytöjä, mukaan lukien ponnistelut TDP43-patologian korjaamiseksi laajalle ALS-populaatiolle. TDP43-patologiaa havaitaan 97 %:ssa ALS-tapauksista, ja sitä pidetään taudin tunnusmerkkinä.
Tietoja Biogenistä Vuonna 1978 perustettu Biogen on johtava bioteknologiayritys, joka on innovatiivisen tieteen edelläkävijä toimittaakseen uusia lääkkeitä, jotka muuttavat potilaiden elämää ja luovat lisäarvoa osakkeenomistajillemme ja yhteisöillemme. Käytämme syvää ymmärrystä ihmisen biologiasta ja hyödynnämme erilaisia menetelmiä edistääksemme ensiluokkaisia hoitoja tai terapioita, jotka tuottavat ylivoimaisia tuloksia. Lähestymistapamme on ottaa rohkeita riskejä, jotka tasapainotetaan sijoitetun pääoman tuoton kanssa pitkän aikavälin kasvun takaamiseksi.
Julkaisemme rutiininomaisesti tietoja, jotka voivat olla tärkeitä sijoittajille verkkosivustollamme osoitteessa www.biogen.com. Seuraa meitä sosiaalisessa mediassa – Facebook, LinkedIn, X, YouTube.
Biogen Safe Harbor Tämä lehdistötiedote sisältää tulevaisuuteen suuntautuvia lausuntoja, QALSODYn mahdollisia kliinisiä vaikutuksia; QALSODYn mahdolliset edut, turvallisuus ja tehokkuus; QALSODYn kliininen kehitysohjelma; ALS:n tunnistaminen ja hoito; tutkimus- ja kehitysohjelmamme ALS:n hoitoon; kaupallisen liiketoimintamme ja putkiohjelmiemme potentiaali, mukaan lukien QALSODY; sekä lääkekehitykseen ja kaupallistamiseen liittyvät riskit ja epävarmuustekijät. Näihin tulevaisuuteen suuntautuviin lausumiin voidaan liittää sellaisia sanoja kuin "tavoita", "ennakoida", "uskoa", "voi", "arvioida", "odottaa", "ennustaa"
"aikoi", "saattaa", "suunnitelma", "mahdollinen", "tahtoi", "olisi" ja muut sanat ja termit, joilla on samankaltainen merkitys. Lääkekehitykseen ja kaupallistamiseen liittyy suuri riski, ja vain pieni osa tutkimus- ja kehitysohjelmista johtaa tuotteen kaupallistamiseen. Varhaisen vaiheen kliinisten tutkimusten tulokset eivät välttämättä ole osoitus täydellisistä tuloksista tai tuloksista myöhemmän vaiheen tai laajemman mittakaavan kliinisistä tutkimuksista, eivätkä ne takaa viranomaishyväksyntää. Sinun ei pitäisi turhaan luottaa tulevaisuutta koskeviin lausuntoihimme.
Nämä lausunnot sisältävät riskejä ja epävarmuustekijöitä, jotka voivat saada todelliset tulokset poikkeamaan olennaisesti sellaisissa lausunnoissa esitetyistä, mukaan lukien rajoituksetta epävarmuus QALSODYn kehityksen onnistumisesta ja mahdollisesta kaupallistamisesta; riski siitä, että emme välttämättä rekisteröidy kliinisiin kokeihimme kokonaan tai ilmoittautuminen kestää odotettua kauemmin; kliinisissä tutkimuksissamme saamistamme lisätiedoista, analyyseista tai tuloksista voi johtua odottamattomia huolenaiheita; sääntelyviranomaiset voivat vaatia lisätietoja tai lisätutkimuksia, tai ne voivat epäonnistua tai kieltäytyä hyväksymästä tai viivästyttää hyväksymästä tai viivästyttää lääkekandidaattiemme hyväksyntää, mukaan lukien QALSODY; haitallisten turvallisuustapahtumien esiintyminen; odottamattomien esteiden, kustannusten tai viivästysten riskit; tietojemme, immateriaalioikeuksien ja muiden omistusoikeuksien suojaamisen ja täytäntöönpanon epäonnistuminen sekä immateriaalioikeuksiin liittyviin vaatimuksiin ja haasteisiin liittyvät epävarmuustekijät; tuotevastuuvaatimukset; toiminnan tulos ja taloudellinen tilanne. Edellä oleva tuo esiin monia, mutta ei kaikkia, tekijöitä, jotka voivat saada todelliset tulokset poikkeamaan odotuksistamme missä tahansa tulevaisuutta koskevassa lausunnossa. Sijoittajien tulee ottaa huomioon tämä varoituslause, samoin kuin riskitekijät, jotka on tunnistettu viimeisimmässä vuosi- tai neljännesvuosiraportissamme ja muissa raporteissa, jotka olemme toimittaneet Yhdysvaltain arvopaperi- ja pörssiviranomaiselle. Nämä lausunnot puhuvat vain tämän lehdistötiedotteen päivämäärästä.
Emme ole velvollisia päivittämään julkisesti tulevaisuutta koskevia lausuntoja.
Tein siitä myös monimutkaisen käännöksen:
Uutiset
Biogen sai Euroopan komission hyväksynnän QALSODYlle® (Tofersen), joka on ensimmäinen hoitomuoto harvinaisen geneettisen ALS-muodon hoitoon
Biogen sai Euroopan komission hyväksynnän QALSODYlle® (tofersen), joka on ensimmäinen hoitomuoto harvinaisen, geneettisen ALS-muodon hoitoon
30. toukokuuta 2024
SOD1-ALS on tuhoisa, tasaisesti kuolemaan johtava ja erittäin harvinainen ALS:n geneettinen muoto, jonka arvioidaan vaikuttavan alle 1 000 ihmiseen Euroopassa1
QALSODY on Biogenin kolmas harvinaisten sairauksien hoito, joka on hyväksytty EU:ssa, mikä osoittaa yrityksen sitoutumisen sairauksiin, joilla on suuri tarpeeton.
QALSODYn avulla Biogen on auttanut edistämään neurofilamenttia työkaluna kliinisen kokeen suunnittelun optimoinnissa ALS:ssä, mikä tarjoaa mahdollisuuden nopeuttaa uusia läpimurtoja tällä alalla.
CAMBRIDGE, Massachusetts, 30. toukokuuta 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ilmoitti, että Euroopan komissio (EC) on myöntänyt myyntiluvan poikkeuksellisissa olosuhteissa ja säilyttänyt QALSODY® (tofersen) -lääkkeen harvinaislääkkeeksi luokitellun aikuisilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), joka liittyy mutaatioon superoksididismutaasi 1 -geenissä (SOD1-ALS). QALSODY on ensimmäinen Euroopan unionissa hyväksytty hoito, joka on kohdistettu ALS:n, joka tunnetaan myös nimellä motorisen neuronitaudin (MND), geneettinen syy.
"Euroopan komission hyväksyntä QALSODYlle on osoitus ALS-yhteisön horjumattomasta omistautumisesta – ALS-potilaita ja heidän läheisiään, tiedemiehiä, kliinikkoja ja puolestapuhujia – jotka ovat työskennelleet yhdessä viimeisen kahden vuosikymmenen aikana edistääkseen tätä tärkeää uutta. SOD1-ALS-yhteisön hoitoon", sanoi Stephanie Fradette, Pharm.D., Biogenin neuromuskulaarisen kehitysyksikön johtaja. "Työskentelemme lääketieteellisen yhteisön ja paikallisten viranomaisten kanssa tuodaksemme QALSODYn SOD1-ALS:n kanssa sairastaville ihmisille koko alueella mahdollisimman nopeasti."
QALSODYn myyntilupa myönnetään poikkeuksellisissa olosuhteissa, mikä on suositeltavaa, kun hoidon hyöty/haitta-arvio on todettu positiiviseksi, mutta sairauden harvinaisuuden vuoksi on epätodennäköistä, että kattavia tietoja voidaan saada normaaleissa käyttää. Euroopan lääkevirasto (EMA) suositteli, että QALSODYn harvinaislääkkeeksi luokitellut lääkkeet säilytetään.
"QALSODYn hyväksyntä edustaa paradigman muutosta SOD1-ALS:n hoidossa ja tarjoaa toivoa potilaille ja läheisille, jotka ovat pitkään odottaneet läpimurtoa", sanoi Philip Van Damme, M.D., Ph.D., neurologian professori ja neuromuskulaarisen toiminnan johtaja. Viitekeskus Leuvenin yliopistollisessa sairaalassa Belgiassa. "European Academy of Neurology on vahvistanut uudet ALS-hoitoohjeet, jotka tunnustavat QALSODYn olevan ensilinjan hoitoa SOD1-ALS-potilaille."
QALSODYn hyväksyminen perustuu todisteiden kokonaisuuteen, mukaan lukien kohdennettu vaikutusmekanismi, biomarkkeri ja kliininen tieto. Satunnaistetussa kaksoissokkoutetussa lumekontrolloidussa faasin 3 VALOR-tutkimuksessa (n = 108) potilaat satunnaistettiin 2:1 saamaan hoitoa joko QALSODY 100 mg (n = 72) tai lumelääke (n = 36) 24 viikon ajan. . Ensisijainen tehon päätetapahtuma oli muutos lähtötilanteesta viikkoon 28 ALS Functional Ratings Scale-Revised -kokonaispisteissä. Tulokset suosivat numeerisesti toferseenia, mutta eivät olleet tilastollisesti merkitseviä (ITT-populaatio: toferseeni-plasebo-korjattu keskimääräinen ero [95 % CI]: 1,4 [-1,3, 4,1]). Viikolla 28 keskimääräinen plasman neurofilamenttikevyt ketju (NfL), aksonivaurion ja hermoston rappeutumisen merkki, pieneni 55 % (geometrisen keskiarvon suhde lähtötasoon) tofersenilla hoidetuilla osallistujilla (ITT) verrattuna 12 %:n nousuun. lumelääke (ero geometristen keskiarvojen suhteissa toferseenin ja lumelääkkeen välillä: 60 % (95 % CI: 51 %, 67 %)). Hyvin yleisiä haittavaikutuksia (voi esiintyä useammalla kuin yhdellä 10:stä) QALSODY-hoitoa saaneilla potilailla olivat kipu (selkäkipu, kipu käsivarsissa tai jaloissa), väsymyksen tunne, lihas- ja nivelkipu, kuume sekä proteiini- ja/ tai valkosolujen määrä, joka esiintyy aivoja ja selkäydintä ympäröivässä nesteessä.”EUpALSilla olemme innoissamme siitä, että Euroopassa SOD1-ALS:ia sairastavilla ihmisillä on pääsy QALSODY:ään, joka on ensimmäinen ALS:n geneettiseen syihin kohdistettu hoito. Tämä on tärkeä virstanpylväs ALS-yhteisölle, mikä osoittaa, että ALS on hoidettavissa oleva sairaus", sanoi Evy Reviers, Euroopan ALS-potilaiden ja ammattilaisten järjestön (EUpALS) puheenjohtaja. ”Eurooppalaisen ALS-yhteisön edustajana olen innoissani astuessani uuteen kehitykseen ALS:n vastaisessa yhteisessä taistelussa. Kiitämme Biogenia monien vuosien tieteellisistä ja kliinisistä uraauurtavista ponnisteluista, jotka johtivat tähän lääketieteelliseen menestykseen.”
Biogen on sitoutunut työskentelemään tiiviissä yhteistyössä kaikkien sidosryhmien kanssa mahdollistaakseen tämän hoidon saatavuuden kelpoisille eurooppalaisille potilaille. Biogenin aikaisen pääsyn ohjelman kautta noin 330 SOD1-ALS-potilasta on saanut QALSODYn 18 EU-maassa. QALSODY on hyväksytty käytettäväksi myös Yhdysvalloissa, ja Biogen tekee yhteistyötä muiden alueiden sääntelyviranomaisten kanssa.
Tietoja QALSODY® (tofersen) QALSODY® (tofersen) on antisense-oligonukleotidi (ASO), joka on suunniteltu sitoutumaan SOD1-mRNA:han SOD1-proteiinin tuotannon vähentämiseksi. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto myönsi QALSODYlle nopeutetun hyväksynnän amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoitoon aikuisilla, joilla on mutaatio superoksididismutaasi 1:n (SOD1) geenissä. Tämä käyttötarkoitus on hyväksytty nopeutetulla hyväksynnällä, joka perustuu QALSODYlla hoidetuilla potilailla havaittuun plasman neurofilamentin kevytketjun (NfL) vähenemiseen. Tämän käyttöaiheen hyväksymisen jatkaminen voi edellyttää kliinisen hyödyn vahvistamista varmistustutkimuksessa (-tutkimuksissa).2 Euroopan komissio myönsi QALSODYlle myyntiluvan poikkeuksellisissa olosuhteissa ja harvinaislääkkeeksi.
Biogen lisensoi QALSODYn Ionis Pharmaceuticals, Inc:ltä yhteistyön kehitys- ja lisenssisopimuksen mukaisesti. QALSODYn löysi Ionis.
Meneillään olevan vaiheen 3 VALOR-tutkimuksen avoimen laajennuksen (OLE) lisäksi QALSODYa tutkitaan vaiheen 3, satunnaistetussa, lumekontrolloidussa ATLAS-tutkimuksessa sen arvioimiseksi, voiko QALSODY viivästyttää kliinistä alkamista, kun se aloitetaan oireista kärsivillä henkilöillä, joilla on SOD1. geneettinen mutaatio ja biomarkkeritodistus sairauden aktiivisuudesta (kohonnut plasman NfL). Lisätietoja ATLAS:sta (NCT04856982) on osoitteessa clinicaltrials.gov.
Tietoja amyotrofisesta lateraaliskleroosista ja SOD1-ALS amyotrofisesta lateraaliskleroosista (ALS) on harvinainen, etenevä ja kuolemaan johtava neurodegeneratiivinen sairaus, joka johtaa aivoissa ja selkäytimessä olevien motoristen neuronien katoamiseen, jotka vastaavat tahdonalaisien lihasliikkeiden hallinnasta. Ihmiset, joilla on ALS, kokevat lihasheikkoutta ja atrofiaa, jolloin he menettävät itsenäisyytensä, koska he menettävät kykynsä liikkua, puhua, syödä ja lopulta hengittää. ALS-potilaiden keskimääräinen elinajanodote on kolmesta viiteen vuotta oireiden alkamisesta.3
Ihmisillä, joilla on SOD1-ALS, heidän SOD1-geeninsä mutaatiot saavat heidän kehonsa luomaan myrkyllisen väärin laskostuneen SOD1-proteiinin. Tämä myrkyllinen proteiini saa motoriset neuronit rappeutumaan, mikä johtaa lisääntyvään lihasheikkouteen, toiminnan menettämiseen ja lopulta kuolemaan.
Biogenin jatkuva sitoutuminen ALS:ään Biogen on yli vuosikymmenen ajan sitoutunut edistämään ALS-tutkimusta tarjotakseen syvemmän ymmärryksen taudin kaikista muodoista. Yhtiö on jatkanut investointejaan ja edelläkävijä tutkimukseen huolimatta vaikeasta päätöksestä lopettaa myöhäisen vaiheen ALS-omaisuus vuonna 2013. Biogen on soveltanut tärkeitä oppeja omaisuussalkkussaan geneettisten ja muiden ALS-muotojen osalta tavoitteenaan lisätä todennäköisyys tuoda mahdollinen hoitoa sitä tarvitseville potilaille. Näihin sovellettaviin oppeihin kuuluu geneettisesti validoitujen kohteiden arvioiminen määritellyissä potilaspopulaatioissa, sopivimman menetelmän etsiminen kullekin kohteelle ja herkkien kliinisten päätepisteiden käyttäminen. QALSODYn lisäksi yrityksellä on vankkoja löytöjä, mukaan lukien ponnistelut TDP43-patologian korjaamiseksi laajalle ALS-populaatiolle. TDP43-patologiaa havaitaan 97 %:ssa ALS-tapauksista, ja sitä pidetään taudin tunnusmerkkinä.
Tietoja Biogenistä Vuonna 1978 perustettu Biogen on johtava bioteknologiayritys, joka on innovatiivisen tieteen edelläkävijä toimittaakseen uusia lääkkeitä, jotka muuttavat potilaiden elämää ja luovat lisäarvoa osakkeenomistajillemme ja yhteisöillemme. Käytämme syvää ymmärrystä ihmisen biologiasta ja hyödynnämme erilaisia menetelmiä edistääksemme ensiluokkaisia hoitoja tai terapioita, jotka tuottavat ylivoimaisia tuloksia. Lähestymistapamme on ottaa rohkeita riskejä, jotka tasapainotetaan sijoitetun pääoman tuoton kanssa pitkän aikavälin kasvun takaamiseksi.
Julkaisemme rutiininomaisesti tietoja, jotka voivat olla tärkeitä sijoittajille verkkosivustollamme osoitteessa www.biogen.com. Seuraa meitä sosiaalisessa mediassa – Facebook, LinkedIn, X, YouTube.
Biogen Safe Harbor Tämä lehdistötiedote sisältää tulevaisuuteen suuntautuvia lausuntoja, QALSODYn mahdollisia kliinisiä vaikutuksia; QALSODYn mahdolliset edut, turvallisuus ja tehokkuus; QALSODYn kliininen kehitysohjelma; ALS:n tunnistaminen ja hoito; tutkimus- ja kehitysohjelmamme ALS:n hoitoon; kaupallisen liiketoimintamme ja putkiohjelmiemme potentiaali, mukaan lukien QALSODY; sekä lääkekehitykseen ja kaupallistamiseen liittyvät riskit ja epävarmuustekijät. Näihin tulevaisuuteen suuntautuviin lausumiin voidaan liittää sellaisia sanoja kuin "tavoita", "ennakoida", "uskoa", "voi", "arvioida", "odottaa", "ennustaa"
"aikoi", "saattaa", "suunnitelma", "mahdollinen", "tahtoi", "olisi" ja muut sanat ja termit, joilla on samankaltainen merkitys. Lääkekehitykseen ja kaupallistamiseen liittyy suuri riski, ja vain pieni osa tutkimus- ja kehitysohjelmista johtaa tuotteen kaupallistamiseen. Varhaisen vaiheen kliinisten tutkimusten tulokset eivät välttämättä ole osoitus täydellisistä tuloksista tai tuloksista myöhemmän vaiheen tai laajemman mittakaavan kliinisistä tutkimuksista, eivätkä ne takaa viranomaishyväksyntää. Sinun ei pitäisi turhaan luottaa tulevaisuutta koskeviin lausuntoihimme.
Nämä lausunnot sisältävät riskejä ja epävarmuustekijöitä, jotka voivat saada todelliset tulokset poikkeamaan olennaisesti sellaisissa lausunnoissa esitetyistä, mukaan lukien rajoituksetta epävarmuus QALSODYn kehityksen onnistumisesta ja mahdollisesta kaupallistamisesta; riski siitä, että emme välttämättä rekisteröidy kliinisiin kokeihimme kokonaan tai ilmoittautuminen kestää odotettua kauemmin; kliinisissä tutkimuksissamme saamistamme lisätiedoista, analyyseista tai tuloksista voi johtua odottamattomia huolenaiheita; sääntelyviranomaiset voivat vaatia lisätietoja tai lisätutkimuksia, tai ne voivat epäonnistua tai kieltäytyä hyväksymästä tai viivästyttää hyväksymästä tai viivästyttää lääkekandidaattiemme hyväksyntää, mukaan lukien QALSODY; haitallisten turvallisuustapahtumien esiintyminen; odottamattomien esteiden, kustannusten tai viivästysten riskit; tietojemme, immateriaalioikeuksien ja muiden omistusoikeuksien suojaamisen ja täytäntöönpanon epäonnistuminen sekä immateriaalioikeuksiin liittyviin vaatimuksiin ja haasteisiin liittyvät epävarmuustekijät; tuotevastuuvaatimukset; toiminnan tulos ja taloudellinen tilanne. Edellä oleva tuo esiin monia, mutta ei kaikkia, tekijöitä, jotka voivat saada todelliset tulokset poikkeamaan odotuksistamme missä tahansa tulevaisuutta koskevassa lausunnossa. Sijoittajien tulee ottaa huomioon tämä varoituslause, samoin kuin riskitekijät, jotka on tunnistettu viimeisimmässä vuosi- tai neljännesvuosiraportissamme ja muissa raporteissa, jotka olemme toimittaneet Yhdysvaltain arvopaperi- ja pörssiviranomaiselle. Nämä lausunnot puhuvat vain tämän lehdistötiedotteen päivämäärästä.
Emme ole velvollisia päivittämään julkisesti tulevaisuutta koskevia lausuntoja.
