Leevi
ALStuttu:n jäsen
Uusi rokote voisi auttaa taistelussa tappavaa ALS-tautia vastaan – suomalaistutkija kehittää mullistavaa hoitoa
Keskisuomalaisen artikkeli 12.5.2024: https://www.ksml.fi/uutissuomalainen/6741423
Lyhennelmä:
EU-rahoitusta saanut GA-VAX-niminen tutkimushanke rokotteen kehittämiseksi ALS:n yleisintä geneettistä varianttia C9orf72 vastaan alkoi vuonna 2022, ja sen on määrä jatkua 2025 asti. Lisäksi GA-VAXiin osallistuu hollantilainen rokotteiden kehitys- ja valmistusyritys Intravacc.
Tutkija Dieter Edbauer kehittää rokotetta, joka saisi immuunijärjestelmän tuottamaan vasta-aineita poly-GA-nimellä kutsuttuja yleisimpiä haitallisia toistuvia proteiineja vastaan. Rokote voisi potentiaalisesti hidastaa ALS:n etenemistä tai jopa estää sen C9-ALS-potilaissa, joita on 5–10 prosenttia kaikista ALS-potilaista. Hiirien parissa tehdyt kokeet ovat Edbauerin mukaan lupaavia.
Turvallisuus- ja tehokkuustietojen avulla työryhmä voi tehdä hakemuksen kliinisen lääketutkimuksen aloittamiseksi potilaiden kanssa, joiden geneettiset testit viittaavat C9-ALS:ään. Tämä voi tapahtua mahdollisesti jo 2026, ja rokote voisi olla mahdollinen jo alle kymmenen vuoden kuluttua.
Helsingin yliopistossa apulaisprofessorina työskentelevä Merja Voutilaisen kehittämässä hoidossa puolestaan hyödynnetään neurotrofisiksi tekijöiksi kutsuttuja proteiineja, jotka auttavat hermosoluja selviämään hengissä, kasvamaan ja parantumaan sekä suojautumaan myrkkyjä vastaan. FutureTrophicFactors-hankkeessa tutkijat löysivät pienempiä versioita proteiineista, joilla on neurotrofisia tekijöitä. ”Pirstaleiksi” kutsutut versiot ovat riittävän pieniä läpäisemään veri-aivoesteen menettämättä tehoaan ja ne on mahdollista annostella insuliinin tavoin ihon alle, mistä ne kulkeutuvat selkärankaan ja aivoihin ja niitä voi käyttää esimerkiksi ALS:n ja Parkinsonin taudin hoitoon. Hiirikokeissa hoito toimii ja voi suojata motoriikan hermosoluja sekä palauttaa niiden toimintaa. Kliiniset kokeet ALS-potilailla voivat alkaa seuraavan viiden vuoden aikana, ja varsinainen hoito voisi tulla saataville 5–10 vuoden kuluttua.